据Exelixis公司昨日的新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受审查Cabozantinib(卡博替尼)的补充新药申请(sNDA),用于治疗先前接受过治疗的、局部晚期/不可切除或转移性、分化良好或中度的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)成人患者,以及用于治疗先前接受过治疗的、局部晚期/不可切除或转移性、分化良好或中度的胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)成人患者。FDA指定了一项标准审查,处方药使用者费用法案的目标行动日期为2025年4月3日。
神经内分泌肿瘤(NET)是始于人体神经内分泌系统特化细胞的癌症。这些细胞既具有产生激素的内分泌细胞的特征,又具有神经细胞的特征。功能性NET会释放肽激素,这些激素可导致腹泻、高血压和潮红等令人衰弱的症状,可能需要针对性治疗,而非功能性NET的症状主要与肿瘤生长有关。大多数NET需要数年时间才能发展且生长缓慢,但最终,所有患有晚期或转移性NET的患者都会出现难治性和进展性疾病。
NET可以发生在身体的任何部位,但最常见的是发生在胃肠道或肺部,在历史上它们被称为类癌肿瘤,最近被称为epNET。晚期胃肠道和肺部的五年生存率分别为68%和55%。NET也可以从胰腺开始,在那里它们往往更具侵袭性,晚期疾病的五年生存率仅为23%。对于晚期NET患者,治疗方案包括生长抑素类似物、化疗、靶向治疗和肽受体放射性核素治疗。
卡博替尼是一种激酶抑制剂,目前以Cabometyx商品名上市,获批用于治疗肾细胞癌、肝细胞癌和分化型甲状腺癌。
用于晚期神经内分泌肿瘤的应用得到了3期临床试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03375320)数据的支持。这项双盲、安慰剂对照研究纳入了290名患者(pNET队列:n=93;epNET队列:n=197),他们按2:1的比例随机分配接受卡博替尼或安慰剂治疗;每个队列分别随机分组。主要终点是无进展生存期(PFS);次要终点包括总生存期、放射学反应率和安全性。
在中位数为16.7个月的随访中,pNET队列中的中位数PFS在卡博替尼组为11.4个月,在安慰剂组为3.0个月(分层风险比[HR;根据当地放射学审查],0.27 [95% CI,0.14-0.49];P < .0001HR[基于盲法独立中央放射学审查],0.25 [95% CI,0.12-0.54];P <.0001)。
在中位数为13.9个月的随访中,卡博替尼组的中位PFS为8.3个月,而安慰剂组为3.2个月(分层HR;基于当地放射学审查],0.45 [95% CI,0.30-0.66];P < .0001HR[基于盲法独立中央放射学审查],0.50 [95% CI,0.32-0.79];P <.0001)。
卡博替尼的安全性与之前临床试验报告的结果一致。CABINET试验中未发现新的安全信号。
初步结果在2023年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会上发表;最终结果将于9月16日在西班牙巴塞罗纳举行的2024年ESMO大会上公布。
参考来源:
Exelixis announces US Food and Drug Administration (FDA) accepted the supplemental New Drug Application for cabozantinib for patients with advanced neuroendocrine tumors. News release. Exelixis. August 6, 2024.
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