Octapharma USA于8月1日宣布，美国FDA扩大了Fibryga(人用重组纤维蛋白原冻干粉)的批准范围，用于治疗获得性纤维蛋白原缺乏症(AFD)出血患者的纤维蛋白原替代。
纤维蛋白原在急诊和外科手术中的凝血和血液凝固中起着重要作用。在严重出血期间，纤维蛋白原是第一个降至极低水平的凝血因子。快速补充纤维蛋白原对于出血患者的止血至关重要。
获得性纤维蛋白原缺乏症(AFD)通常由严重出血引起，可损害血凝块形成，增加患者持续出血的风险。1964年引入的标准治疗(冷沉淀)具有明显的缺点，包括长时间的解冻和制备过程、纤维蛋白原水平的变化、包含额外的凝血依赖成分以及更高的病毒传播风险。Fibryga作为冻干粉，可以在室温或冷藏下储存并可以在患者护理时快速复溶。此外，这种冻干粉可以做到非常精确，可提供高纯度和一致的纤维蛋白原量，用于精确治疗。
Fibryga是一种源自人血浆的无菌、纯化、病毒灭活的纤维蛋白原浓缩物。最初于2017年，FDA批准了Fibryga用于治疗成人和青少年先天性纤维蛋白原缺乏症的急性出血发作，包括无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症。随后于2020年，FDA再次批准了该药物用于治疗12岁以下儿科患者先天性纤维蛋白原缺乏症的急性出血发作。截止到目前，这是FDA第三次批准了Fibryga。此前，Fibryga已于2019年在欧盟和2020年在加拿大获得用于治疗AFD的监管批准。
根据FDA的说法，作为首个也是唯一一个获得批准的按需、病毒灭活、人血浆衍生的纤维蛋白原浓缩物，Fibryga是一种比目前的标准治疗（冷沉淀）更快速、更精确的严重出血情况治疗方法。
此项批准基于3期FIBRES试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT03037424）的数据，该试验包括735名成年心脏外科患者，他们因体外循环(CPB)后出现获得性低纤维蛋白原血症而被要求补充纤维蛋白原。
研究参与者被随机分配接受纤维蛋白原浓缩物(n=372)或冷沉淀物(n=363)，当血库收到纤维蛋白原补充订单时给予。主要终点是CPB终止后前24小时内给予的同种异体血液制品（ABP；红细胞、血小板、血浆）总数。
根据CBP终止后前24小时内给予的ABP总单位数，发现纤维蛋白原浓缩物不劣于冷沉淀物。在终止CBP后的第一个24小时内，纤维蛋白原浓缩物组(n=302)和冷沉淀物组(n=303)平均给予的ABP 总单位数分别为17.0单位和17.4单位（ABP平均比率估计值为 0.98）。
在获得性纤维蛋白原缺乏症患者中使用纤维蛋白原浓缩物的临床研究中观察到的最常见不良反应是肝功能异常、急性肾损伤、贫血、心房颤动、谵妄和肾衰竭。
Fibryga以冻干粉形式提供，装在单剂量瓶中，含有约1g纤维蛋白原浓缩物，可在复溶后静脉使用。
参考来源：
FDA approves additional indication for Fibryga® for fibrinogen supplementation in bleeding patients with acquired fibrinogen deficiency, potentially ushering in a new standard of care. News release. Octapharma. August 1, 2024.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
