处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Tradipitant用于治疗胃轻瘫
PDUFA日期：2024年9月18日
Tradipitant是一种口服神经激肽-1受体拮抗剂，用于特发性和糖尿病性胃轻瘫患者。
来自2项随机、双盲、安慰剂对照试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02970968和NCT04028492)的数据、来自一项为期12周的大型开放标签研究的证据以及来自一项扩大准入计划(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04474990)的数据支持NDA。
包括双盲研究在内的综合疗效分析结果显示，与安慰剂相比，tradipitant治疗的胃轻瘫患者的恶心改善具有统计学意义和临床意义(主要终点)。还观察到其他胃轻瘫症状(呕吐、餐后饱胀、早饱和腹痛)的改善。
IB1001用于治疗C型尼曼匹克病
PDUFA日期：2024年9月24日
FDA正在审查IB1001的NDA，这是一种口服的修饰氨基酸(N-乙酰-L-亮氨酸)，可作为C型尼曼-匹克病(NPC)的潜在治疗药物。
该应用得到了3期IB1001-301试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05163288)数据的支持，该试验评估了IB1001在4岁及以上NPC患者(N=60)中的疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，用IB1001治疗导致神经病学状况改善(基于共济失调总评分的评估和评级量表；主要终点)。
NDA还包括来自NPC(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03759639)的IB1001的2b期试验的数据。结果显示，根据严重程度终点变化的临床印象与基线相比的变化，接受IB1001治疗的患者在症状、功能和生活质量方面有统计学显著改善。
Pembrolizumab联合化疗治疗恶性胸膜间皮瘤
PDUFA日期：2024年9月25日
FDA批准优先审查pembrolizumab的补充BLA，pembrolizumab是一种抗程序性死亡受体-1疗法，与化疗结合，用于不可切除的晚期或转移性恶性胸膜间皮瘤患者的一线治疗。
该申请包括来自阶段2/3 KEYNOTE-483试验的数据(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02784171)。研究参与者(N=440)被随机分配接受Pembrolizumab联合化疗或单独化疗。
研究结果显示，与单独化疗(主要终点)相比，联合化疗显著提高了总生存率，降低了21%的死亡风险。我们还观察到，与单纯化疗相比，Pembrolizumab联合化疗显著改善了无进展生存期和客观缓解率。
KarXT用于治疗精神分裂症
PDUFA日期：2024年9月26日
KarXT是一种口服疗法，结合了毒蕈碱激动剂xanomeline和毒蕈碱拮抗剂trospium chloride。该治疗设计为刺激中枢神经系统中的毒蕈碱受体，而不依赖于多巴胺能或血清素能途径。
EMERGENT-1(ClinicalTrials.gov识别号:NCT03697252)、EMERGENT-2(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04659161)和EMERGENT-3(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04738123)试验的疗效和安全性数据支持NDA，这些试验评估了患有精神分裂症并出现精神病症状的成年患者的KarXT。
这些试验的结果显示，与安慰剂(主要终点)相比，KarXT在第5周的阳性和阴性综合征量表总分方面有统计学意义和临床意义的改善。在KarXT组中，早在第2周就观察到显著的症状减轻，并且在所有时间点都保持。
该申请还包括来自EMERGENT-4(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04659174)和EMERGENT-5(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04820309)试验的长期安全性数据。
Dupilumab治疗慢性阻塞性肺疾病伴2型炎症
PDUFA日期：2024年9月27日
FDA同意优先审查dupilumab的补充生物制品许可申请(sBLA)，作为某些慢性阻塞性肺疾病(COPD)未得到控制的成年患者的附加维持治疗。
该申请包括来自3期BOREAS(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03930732)和NOTUS(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04456673)试验的数据。这些研究评估了dupilumab在患有未控制的COPD且有2型炎症证据(筛选血液嗜酸性粒细胞> 300个细胞/微升)且正在接受最大护理标准吸入疗法(几乎全部接受三联疗法)的当前或以前吸烟的成人中的疗效和安全性。
研究结果显示，与安慰剂相比，白介素-4受体α拮抗剂dupilumab在52周内显著减少了中度至重度急性COPD加重。Dupilumab也与肺功能的显著改善相关。
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
