基立福(Grifols)制药于昨日宣布，美国FDA扩大了Xembify(皮下免疫球蛋白[Ig]，human – klhw)20%溶液的批准范围，包括每两周给药一次并用于未经治疗的原发性体液免疫缺陷(PI)患者。Grifols计划于2024年第三季度在美国市场推出新标签。
原发性体液免疫缺陷主要是抗体缺陷，其特征是B细胞内在异常，通常会导致B细胞数量减少、抗体产生受损或两者兼而有之。患有原发性体液免疫缺陷后，患者的免疫系统（负责保护免受感染和抵抗疾病的部分）缺失或无法正常运作。因此，患者的身体无法像应有的那样保护免受细菌侵害，更有可能发生感染并更频繁地生病。因为缺陷主要限于B细胞，所以原发性体液免疫缺陷与其他免疫缺陷是分开的，在其他免疫缺陷中，异常B细胞活性在疾病表现中仅起部分作用。
Xembify由大量人类血浆制成，通过改良免疫球蛋白（人类）、10%辛酸盐/色谱纯化 (IGIV-C 10%) 制造工艺制成。该药物于2019年获美国FDA批准，仅通过皮下给药治疗2岁及以上患者的原发性体液免疫缺陷(PI)，这包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症、常见变异免疫缺陷、X-连锁无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征和严重的联合免疫缺陷。在欧洲、加拿大和澳大利亚获准用于治疗原发性体液免疫缺陷(PI)和继发性免疫缺陷(SID)。
新闻稿指出，Xembify成为第一个也是唯一一个经FDA批准的20%皮下注射型免疫球蛋白制剂(SCIg)，允许患者在没有静脉注射的情况下开始SCIg治疗。
扩大批准由包括2个研究组的4期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04566692)的数据支持。接受治疗组的患者(n=27)最初接受每周一次的Xembify给药，然后在第16周到第32周过渡到每两周一次给药。接受治疗的患者(n=6)首次开始使用Xembify进行IgG替代治疗，并继续每周接受治疗。
在有治疗经验的患者中，研究结果显示每周给药和每两周给药之间的Xembify暴露相似。在双周给药期间，中位剂量为273mg/kg/2周(范围:134-494mg/kg/2周)，中位治疗持续时间为18周。
结果还表明，在负荷剂量和每周维持剂量方案后，首次接受治疗的患者达到了目标IgG谷值水平。中位剂量为每次输注153mg/kg(范围:每次输注150-180mg/kg)，中位治疗持续时间为32周。
试验中未发现任何独特的安全性问题，两周一次和每周一次给药的耐受性特征一致。
Grifols首席科学创新官Joerg Schuettrumpf表示:“Xembify标签的扩展消除了患者进行初始静脉注射治疗的需要，这使Xembify与其他SCIg疗法区分开来，并通过两周一次的给药为患者提供了更大的便利和灵活性。
Xembify以0.2g/mL蛋白溶液的形式提供，用于皮下输注，装在1g、2g、4g和10g一次性小瓶中。
目前，Xembify的双周给药方案已在欧洲市场推出，包括捷克共和国、法国、冰岛、挪威、斯洛伐克、西班牙和瑞典。该公司还致力于在其他欧洲国家推出Xembify。
参考来源：
Grifols receives expanded Xembify® (immune globulin subcutaneous human-klhw) label in US, strengthening its Ig portfolio for patients. News release. Grifols. July 29, 2024.
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