昨日，ITF Therapeutics宣布该Duvyzat(givinostat，吉维诺司他)口服混悬液现已在美国上市，适用于6岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。Duvyzat于2024年3月获得FDA批准，是首个获得批准用于治疗所有DMD遗传变异患者的非类固醇药物。
Duvyzat口服混悬液含有组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂givinostat盐酸盐一水合物，可调节营养不良肌肉中HDAC的失调活性，这是DMD缺乏肌营养不良蛋白的主要结果。虽然该药物的确切作用机制尚不清楚，但据信它可以抑制HDAC病理过度活跃，以解决导致肌肉损伤的一系列事件，从而抵消疾病病理并减缓肌肉退化。
该批准基于随机、双盲、安慰剂对照的3期EPIDYS试验(NCT02851797)的数据。该研究评估了givinostat对6岁及以上患有杜氏肌营养不良症的男性患者的疗效和安全性，这些患者可以走动并且使用稳定剂量的皮质类固醇。
结果显示，与安慰剂相比，接受givinostat治疗的患者在4级楼梯攀爬中显示出统计学上显著更小的衰退。治疗中报告的最常见不良反应是腹泻、腹痛、血小板减少、恶心、呕吐、高甘油三酯血症和发热。
在开始治疗之前，应获取基线血小板计数和甘油三酯；血小板计数低于150x10⁹/L的患者不应启用Duvyzat。此外，对于患有潜在心脏病或同时使用延长QTc间期药物的患者，应根据临床指征进行心电图检查并重复检查。
Duvyzat是一种8.86mg/mL桃子奶油味口服混悬液，装在140mL的瓶子里。应使用提供的5mL刻度口服注射器给药。根据药物标签，其推荐剂量基于体重，每日两次随餐口服。血小板计数减少、腹泻、甘油三酯升高或QTc延长可能需要调整剂量。
参考来源：
ITF Therapeutics LLC announces U.S. commercial availability of Duvyzat™ (givinostat) for treatment of patients with Duchenne muscular dystrophy. News release. ITF Therapeutics. July 25, 2024.
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