Mirum制药于昨日宣布，美国FDA扩大了Livmarli(maralixibat，氯马昔巴特)口服溶液的批准范围，以包括治疗12个月及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的患者的胆汁淤积性瘙痒。此前，该治疗仅适用于至少5岁的PFIC患者。
PFIC是一种因基因突变而发生的罕见肝病；其不同类型取决于发生突变的基因。在所有类型中，胆汁流动都会减慢或停止，这种情况称为胆汁淤积。无法流动的胆汁会在肝脏中积聚，导致损伤，并渗入血液，引起严重的瘙痒，称为瘙痒症。该病的的症状和体征通常始于婴儿期。
Livmarli是一种每日口服一次的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，通过阻断回肠胆汁酸转运蛋白的作用，回肠胆汁酸转运蛋白是一种帮助胆汁酸从小肠返回肝脏和血液的蛋白质。阻断这种蛋白质有望减少肝脏中的胆汁积聚并增加其通过肠道的清除率，从而缓解瘙痒。
该批准基于为期26周的随机、安慰剂对照3期MARCH-PFIC试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03905330)的数据，该试验评估了一种回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂maralixibat在1至17岁PFIC儿童患者中的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，接受maralixibat治疗的患者在瘙痒方面有更大的改善。
由于Livmarli含有丙二醇，因此在5岁以下的儿童患者中存在中毒风险。应监测患者的丙二醇毒性，包括溶血、高渗性阴离子间隙代谢性酸中毒、急性肾损伤和中枢神经系统毒性。为了尽量减少接触包括丙二醇在内的赋形剂，已为PFIC患者提供了19mg/mL的Livmarli口服溶液配方。
去年3月，FDA扩大了Livmarli适用范围至3个月及以上患有Alagille综合征的患者的胆汁淤积性瘙痒症。对于Alagille综合征患者，应使用9.5mg/mL口服溶液剂型。
7月8日，Livmarli在欧盟扩大标签范围，用于治疗3个月以上PFIC患者。此前，该药物在欧盟仅被批准用于治疗2个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。注意，Livmarli不适用于胆盐输出泵(BSEP)蛋白有严重缺陷的2型PFIC患者。
参考来源：Mirum’s Livmarli now approved for PFIC in patients 12 months and older. News release. Mirum. July 25, 2024.
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