据拜玛林制药(BioMarin)近日宣布，美国FDA已批准其Brineura(cerliponase alfa，舍立帕酶)的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于减缓患有CLN2病的所有年龄段儿童的行走能力丧失。此前，Brineura适用于3岁及以上患有晚期婴儿CLN2疾病的有症状儿童。扩大的适应症现在包括患有无论是否有症状或症状前的CLN2疾病的所有年龄段的儿童。
CLN2病，又称三肽基肽酶1(TPP1)缺乏症。运动、语言和视觉功能丧失是这种罕见的儿童神经退行性溶酶体疾病的症状，通常始于2至4岁之间的癫痫发作，大多数病例先于语言发育迟缓。该病是由TPP1/CLN2基因突变引起的，导致TPP1酶缺乏。
在缺乏TPP1的情况下，通常由该酶代谢的溶酶体储存物质会积聚在许多器官中，尤其是大脑和视网膜中。这些储存物质在神经系统细胞中的积累导致了神经系统的持续退化，表现为认知、运动和视觉功能的丧失。
Brineura是一种重组人源TPP1，旨在恢复TPP1酶活性并分解导致CLN2病的储存物质。该药物通过输注到大脑周围的液体(脑脊液)中并使用无菌技术来降低感染风险。
这是首个且唯一一个获批的巴顿病（Batten病，如CLN2病）儿童治疗药物，最初于2017年获得美国FDA和欧盟委员会(EC)的批准。
扩大批准得到了研究190-203(NCT02678689)数据的支持，该研究是一项2期开放标签试验，评估了Brineura对1至6岁儿科患者的作用。研究受试者每隔一周通过脑室内输注接受适合年龄的Brineura剂量，为期144周。
主要终点是汉堡（Hamburg）CLN2评分量表上的运动评分变化；运动功能下降定义为持续2分下降或得分为不可逆转的0分。
结果显示，在第169周的最终评估中，接受Brineura治疗的8名3岁以下儿童中没有一人的得分下降2分或得分为0。
为了评估疾病进展，8名儿童中的7名与自然史队列中的18名未接受治疗的儿童进行了匹配。结果显示，匹配的自然史队列中的11名儿童运动功能下降，而接受Brineura治疗的7名匹配儿童的运动评分维持在3分（表明功能正常）。
Brineura对3岁以下患儿的安全性与已知的年龄较大患者一致。
参考来源：
US Food and Drug Administration approves BioMarin’s Brineura® (cerliponase alfa) for children under 3 years with CLN2 disease. News release. July 24, 2024.
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