Phathom制药公司于7月18日宣布，美国FDA已批准新型抑酸疗法Voquezna(vonoprazan,沃诺拉赞)用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病(GERD)相关的胃灼热。
在美国，很大一部分胃食管反流病(GERD)患者为非糜烂型，占所有GERD患者的70%；其特征是没有食管黏膜糜烂但有反流相关症状。非糜烂性GERD的症状可能会影响整体生活质量，包括间歇性胃灼热（尤其是在夜间）、反流、吞咽困难和胸痛。
vonoprazan是一种新型口服小分子钾竞争性酸阻滞剂(PCAB)，通过以钾竞争方式抑制H+，K+-ATPase酶系统来抑制胃壁细胞分泌表面的基础和刺激胃酸分泌。因为这种酶被认为是壁细胞内的酸(质子)泵，所以vonoprazan被认为是一种胃质子泵抑制剂，因为它阻断了酸产生的最后一步。Vonoprazan不需要酸活化。该药物在静息和刺激状态下都可以选择性地集中在壁细胞中。Vonoprazan以非共价和可逆的方式与活性质子泵结合。新闻稿指出，这是第一个在美国获得批准的PCAB。
值得注意的是，这是FDA对Voquezna的第三次批准。vonoprazan最初于2022年5月获批与抗生素联合（名为Voquezna双联/三联）用于治疗幽门螺杆菌感染，而后于2023年10月被批准用于治疗成人糜烂性食管炎，也称为糜烂性GERD（胃食管反流病）。
此外，Phathom还在探索一种新的vonoprazan给药方案，作为对有症状的非糜烂性GERD患者发作性胃灼热进行按需或“按需”治疗的方案，这种给药治疗方案在美国尚未被批准用于质子泵抑制剂。
该批准基于3期PHALCON-NERD-301研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05195528)的数据，其中包括772名有症状的非糜烂性GERD成年人。研究参与者被随机分配接受10毫克、20毫克或安慰剂，每天一次。主要终点是24小时无胃灼热天数的百分比，通过超过4周的每日日记进行评估。
研究结果显示，Voquezna 10毫克组24小时无胃灼热天数平均百分比为45%，而安慰剂组为 28%（治疗差异为17% [95% CI, 12-22]；P <.001）。24小时无胃灼热天数中位数百分比分别为48%(Voquezna组)和17%(安慰剂组)。与10毫克组相比， Voquezna 20毫克组未表现出额外的治疗益处。
结果还显示，治疗第2天24小时内无胃灼热的患者百分比差异与接受Voquezna 10毫克治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者之间24小时无胃灼热天数的差异相似。
试验期间，Voquezna最常见的不良反应是腹痛、便秘、腹泻、恶心和尿路感染。
在最初的4周疗效试验之后，接受安慰剂治疗的患者在20周的延长期内被重新随机分配接受Voquezna治疗。在接受10毫克Voquezna的患者中，24小时无胃灼热天数的平均百分比为62%。
对于在4周试验期间服用10毫克Voquezna并在20周延长期内继续服用相同剂量的患者，24小时无胃灼热天数的平均百分比为63%。
Phathom总裁兼首席执行官Terrie Curran表示：“几十年来，GERD患者在美国一直没有新的治疗方法。这项批准为患者和医疗保健提供者提供了立即获得FDA批准的首个也是唯一一个此类治疗方法的机会，这是一种新型抑酸疗法，能够帮助患者24小时不感到胃灼热。”
Voquezna以10毫克和20毫克片剂的形式供应。缓解非糜烂性GERD引起的胃灼热的推荐剂量为10毫克，每天一次，持续4周。
参考来源：
Phathom Pharmaceuticals announces FDA approval of Voquezna® (vonoprazan) tablets for the relief of heartburn associated with non-erosive GERD in adults. News release. July 18, 2024.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
