Atara Biotherapeutics，Inc.于当地时间7月17日宣布，美国FDA已接受tabelecleucel(tab-cel)的生物制品许可申请(BLA)，作为单药疗法，用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒(EBV)阳性的移植后淋巴增殖性疾病(PTLD)，这些患者群体包括至少接受过一次先前治疗的成人以及两岁以上的儿科患者。对于实体器官移植(SOT)患者，先前治疗包括化疗，除非化疗不适合患者。
该公司表示，其BLA已被授予优先审查权，处方药用户付费法案(PDUFA)的目标行动日期为2025年1月15日。
如果获得批准，tab-cel将成为FDA批准的首个EBV阳性PTLD疗法，同时也是在美获批的首款同种异体T细胞疗法。
EBV阳性PTLD是一种罕见的、急性的、潜在致命的血液系统恶性肿瘤，发生在移植后患者的T细胞免疫反应受到免疫抑制的损害时。它可能影响接受实体器官移植(SOT)或同种异体造血细胞移植(HCT)的患者。一线治疗失败的HCT后EBV阳性PTLD患者的中位总生存期为16-56天，而SOT后高危EBV阳性PTLD患者的1年和2年生存率分别为36%和0%。这些患者具有显著的未竟医疗需求。
Tab-cel是一种同种异体、“现货型”EBV特异性T细胞免疫疗法，旨在靶向和消除EBV感染的细胞。其活性物质tabelecleucel由来自捐赠者的免疫系统细胞T细胞制成的。T细胞首先与来自同一供体的已感染EB病毒的B细胞混合，以便T细胞学会将受感染的B细胞识别为“外来”细胞。然后，T细胞在实验室中培养以增加其数量。当施用于患者时，T细胞会攻击并杀死患者自身受感染的B细胞，从而帮助控制EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病。
2022年12月，Tab-cel以商品名Ebvallo获得欧盟委员会批准。此外，英国和瑞士的监管机构分别于2023年5月、2024年5月相继批准了tab-cel上市。在这三个地区，Ebvallo被批准作为单药疗法，治疗至少接受过一次治疗的复发/难治性EBV阳性PTLD成人患者，以及两岁以上儿科患者。Tab-cel已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗利妥昔单抗难治性EBV阳性PTLD。
BLA的提交包括来自3期ALLELE研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03394365）的数据，该研究评估了tabelecleucel在利妥昔单抗和利妥昔单抗联合化疗失败后的SOT（SOT队列）或利妥昔单抗失败后的HSCT（HSCT队列）环境中治疗EBV+ PTLD的疗效和安全性。研究参与者在第1、8和15天接受静脉注射tabelecleucel，每35天为一个周期。主要终点是客观缓解率 (ORR)。
分析包括43名患者；14名患者在HSCT队列中，29名患者在SOT队列中。据报道，HSCT组的ORR为50%（95% CI，23-77），SOT组的ORR为52%（95% CI，33-71）。疾病进展和中性粒细胞计数减少是最常见的3级或4级治疗出现的不良事件。
参考来源：
Atara Biotherapeutics Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application for Tabelecleucel (Tab-cel®) for the Treatment of Epstein-Barr Virus Positive Post-Transplant Lymphoproliferative Disease. Retrieved July 17, 2024.
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