据Kyverna制药公司7月15日的新闻稿，美国FDA已授予KYV-101再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗难治性僵人综合征(SPS)。
FDA的RMAT认证授予旨在治疗、改善、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再生医学疗法，初步临床证据表明其有可能解决未满足的需求。
僵人综合征(SPS)是一种罕见的自身免疫性神经系统疾病，会导致躯干、手臂和腿部肌肉逐渐僵硬。患有SPS的患者可能会随机出现肌肉僵硬和痉挛，也可能因意外刺激（如突然的噪音或身体接触）而引发。严重的SPS会限制患者行走或移动的能力。SPS无法治愈，只能针对症状进行治疗。
KYV-101是一种自体的、完全人CD19嵌合抗原受体(CAR) T细胞候选产品，旨在解决B细胞驱动的自身免疫疾病。目前KYV-101正在B细胞驱动的自身免疫疾病患者中进行评估。
最近发表在《美国国家科学院院刊》上的一份病例报告显示，KYV-101治疗显著改善了一名治疗难治性SPS的69岁女性患者的步行距离。据报道，GABA能药物(苯二氮卓类)的使用减少了40%。
将在2期KYSA-8试验中对SPS患者的研究治疗进行评估。“我们渴望开始从我们赞助的试验中产生数据，以提高对患者免疫系统潜在免疫重置的认识，”Kyverna首席执行官Peter Maag博士说。
迄今为止，在欧洲和美国超过15个地方，约有50名患者接受了KYV-101的CAR技术治疗，包括肿瘤和自身免疫性疾病。
该疗法也在不同地区由研究者发起的针对多种适应症的各种试验中进行评估。这些包括SPS、多发性硬化症和重症肌无力的II期试验，系统性硬化症的I/II期试验，以及正在美国和德国进行的狼疮肾炎的多中心、开放标签I/II期研究。
此外，KYV-101正在通过自身免疫疾病两个主要领域的临床试验取得进展：风湿病学和神经学。
参考来源：
Kyverna’s KYV-101 receives US FDA RMAT designation for KYV-101 in the treatment of patients with refractory stiff-person syndrome. News release. Kyverna Therapeutics. July 15, 2024.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
