uniQure公司近日宣布了其在研究性基因疗法AMT-130最新的中期数据，包括29名接受治疗的患者长达24个月的随访数据，这些患者参加了正在进行的AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症的美国和欧洲I/II期临床试验。分析数据显示，AMT-130已被证明可以减缓亨廷顿舞蹈症的进展。
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，会导致大脑中的神经细胞随着时间的推移而衰退。患者可能会出现舞蹈病等运动症状，以及行为异常和认知能力下降，尽管该疾病的“病因明确”，但uniQure概述说，目前没有批准的疗法来延迟其发作或减缓其进展。
uniQure正在美国(n=26)和欧洲/英国(n=13)进行AMT-130的两项多中心I/II期临床试验。共有29名患者接受了两种剂量的AMT-130中的一种(n=12低剂量；n=17高剂量)和10名对照患者接受模拟手术。在这两项研究中，总共21名患者的24个月随访数据(n=12低剂量；n=9高剂量)可用于分析，截止日期为2024年3月31日。
该公司首次对21名接受治疗的患者在24个月时的临床结果进行了统计分析，并与治愈亨廷顿氏病倡议(CHDI)合作开发的扩大的倾向加权外部对照(n=154)进行了比较，该对照使用了来自TRACK-HD、TRACK-ON和PREDICT-HD自然史研究的数据。外部对照包括符合I/II期临床试验资格标准的患者，他们的数据贡献使用倾向评分进行统计加权，以紧密匹配接受AMT-130治疗的患者的基线特征。然后在24个月的随访后比较了这些均衡队列的疾病相关结果。
• 在接受高剂量AMT-130的患者中，通过24个月观察到通过cUHDRS测量的具有统计学意义的、剂量依赖性的疾病进展减缓。
1）在24个月时，接受高剂量AMT-130的患者的cUHDRS平均变化为-0.2，相比之下，倾向评分加权外部对照组的患者为-1.0，这表明疾病进展减缓了80%(p = 0.007)。
2）在24个月时，接受低剂量AMT-130的患者cUDHRS的平均变化为-0.7，相比之下，倾向评分加权外部对照组的患者为-1.0，这表明疾病进展减缓了30%(p = 0.21)。
3）cUHDRS已被证明是亨廷顿病患者临床进展的最敏感的测量方法。
• 对于接受高剂量AMT-130治疗的患者，运动和认知功能测量趋势在整个24个月的随访中接近基线稳定。
• 在接受AMT-130治疗的患者中观察到脑脊液(CSF)中NfL的统计学显著减少。
1）在24个月时，接受AMT-130治疗的患者与基线相比，CSF NfL平均降低了11%(p = 0.02)。
2）在24个月时，高剂量和低剂量的平均CSF NfL水平均低于基线。
3）CSF NfL是神经变性的良好表征的生物标志物，已被证明与亨廷顿氏病的临床严重性密切相关。一项独立的自然史研究表明，患有早期明显亨廷顿舞蹈症的患者(n=19)在24个月时CSF NfL增加了26%。
根据迄今为止观察到的数据，AMT-130总体上保持良好的耐受性，在两种剂量下都具有可管理的安全性。未报告新的与AMT-130相关的严重不良事件。
uniQure表示，基于此次中期分析的令人鼓舞的数据；预计将在2024年下半年与美国FDA会面，提交更新的数据，并讨论潜在的加快临床开发途径和加速批准AMT-130。
参考来源：
uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for Huntington’s Disease. News release. July 9, 2024. Accessed July 9, 2024.
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