Mirum制药公司于7月8日宣布，欧盟委员会已批准Livmarli(maralixibat，氯马昔巴特)口服溶液的上市许可，用于治疗3个月以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。此前，该药物在欧盟仅被批准用于治疗2个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。
目前，Livmarli已在美国获批用于治疗年龄3个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症以及5岁及以上的PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。注意，Livmarli不适用于胆盐输出泵(BSEP)蛋白有严重缺陷的2型PFIC患者。此外，Mirum已经提交了一份补充新药申请，以引入MARCH研究中使用的更高浓度的Livmarli配方，使其适用于更年轻的PFIC患者，并预计今年将收到FDA的反馈。
PFIC是一种因基因突变而发生的罕见肝病；其不同类型取决于发生突变的基因。在所有类型中，胆汁流动都会减慢或停止，这种情况称为胆汁淤积。无法流动的胆汁会在肝脏中积聚，导致损伤，并渗入血液，引起严重的瘙痒，称为瘙痒症。该病的的症状和体征通常始于婴儿期。
Livmarli是一种每日口服一次的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，通过阻断回肠胆汁酸转运蛋白的作用，回肠胆汁酸转运蛋白是一种帮助胆汁酸从小肠返回肝脏和血液的蛋白质。阻断这种蛋白质有望减少肝脏中的胆汁积聚并增加其通过肠道的清除率，从而缓解瘙痒。
该疗法的标签扩展主要基于一项全球3期MARCH-PFIC(NCT03905330)临床试验的积极数据，试验纳入了93名患有各种类型PFIC甚至未分类基因突变的成人和儿科患者。这些儿科患者的年龄从1岁到17岁不等。
该研究对Livmarli和安慰剂进行了对比，两种药物均以口服溶液形式给药，每天两次，持续26周，即约六个月。无论患者是否有潜在的基因突变，Livmarli在缓解瘙痒和降低血液中胆汁酸水平方面的表现早在两周内就优于安慰剂。与安慰剂相比，总胆红素和生长也显著改善。
Livmarli在该试验中最常见的不良事件是腹泻，大多数情况下是暂时且轻微的。
此外，MARCH-PFIC及其正在进行的开放标签扩展研究（称为MARCH-ON(NCT04185363)）的长期数据显示，Livmarli的益处可持续长达2年。在长达四年的扩展研究中，从安慰剂转为Livmarli的患者也获得了类似的益处。
参考来源：
‘Mirum Pharmaceuticals’ LIVMARLI Approved in the European Union for Patients with PFIC’, press release. Mirum Pharmaceuticals, Inc.; published on July 8, 2024.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
