Longeveron生物技术公司于昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其在研疗法Lomecel-B再生医学先进疗法(RMAT)认定，用于治疗轻度阿尔茨海默病(AD)。
RMAT认定兼具快速通道和突破性认定的优势，因此可以根据替代终点或中间终点加速审批。它还允许与FDA进行多次会谈，以加快药物开发。
Lomecel-B是一种同种异体细胞疗法，由从年轻健康成人骨髓中分离的特化细胞制成。这些特殊细胞被称为药物信号细胞(MSC)，对身体的内源性生物修复机制至关重要。MSC已被证明在体内执行许多复杂的功能，包括参与新组织的形成。它们还被证明对损伤或疾病部位有反应，并分泌具有免疫调节和再生作用的生物活性因子。
据公司根据公开信息所知，Lomecel-B是首个获得RMAT认定的阿尔茨海默病细胞治疗候选药物。
目前Lomecel-B正在多个适应症中进行评估，包括阿尔茨海默病(已完成2a期试验)、与衰老相关的虚弱(已完成2b期试验)和左心发育不全综合症(HLHS，2b期试验正在进行中)。此外，Regeneration Biomedical正在开展I期试验(NCT05667649)，评估其自体干细胞治疗RB-ADSC对轻度至中度阿尔茨海默病的疗效。
Longeveron此前于2023年10月5日公布了CLEAR MIND第2a期临床试验的顶线结果，并于2023年12月20日报告了额外的临床数据和影像生物标志物结果。CLEAR MIND的完整研究结果将于2024年7月28日在2024年阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)上进行专题研究口头报告。
CLEAR MIND试验旨在研究Lomecel-B对轻度阿尔茨海默病的作用。该试验共纳入50例轻度阿尔茨海默病患者，年龄在60-85岁。试验主要结果如下：
• 根据统计学和临床评估，该试验达到安全性主要终点。
• 相对于安慰剂，接受低剂量和混合剂量Lomecel-B治疗组患者在试验的次要终点复合阿尔茨海默病评分(CADS)中达到统计显著性。
• 与安慰剂相比，使用其他剂量Lomecel-B的患者在CADS等指标数值上显示出减缓/预防疾病恶化。
参考来源：
Longeveron® Announces U.S. FDA Grants Lomecel-B™ Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation for the Treatment of Mild Alzheimer’s Disease. Retrieved July 10, 2024.
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