Vertex制药公司于7月2日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor三联组合疗法(vanza三联)的新药申请(NDA)，用于治疗6岁及以上囊性纤维化(CF)患者，这些患者在对vanza三联反应的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有1个F508del突变或另一个反应性突变。
由于获得该机构的优先审查，根据规定将审查时间从10个月缩短至6个月，从而《处方药使用者费用法案(PDUFA)》的目标行动日期定为2025年1月2日。
对于患有囊性纤维化(CF)的人来说，CFTR基因突变会导致细胞表面CFTR蛋白通道的数量和/或功能下降。Vanzacaftor和tezacaftor旨在通过促进CFTR蛋白的加工和运输来增加细胞表面CFTR蛋白的数量。Deutivacaftor是一种增效剂，旨在增加输送到细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率，以改善盐和水穿过细胞膜的流动。
该申请由两项随机、双盲、阳性对照、52周3期试验的数据支持，这两项试验分别是SKYLINE 102（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05033080）和SKYLINE 103（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05076149），这两项试验比较了vanza三联疗法与Trikafta在12岁及以上CF患者中的疗效和安全性。
SKYLINE 102纳入了398名有1个F508del突变和一个最小功能突变的CF患者。SKYLINE 103包括573名CF患者，他们是F508del突变的纯合子，F508del和门控或残余功能突变的杂合子，或至少有1个对三重组合CFTR调节剂(CFTRm)有反应的其他突变，没有F508del突变。
两项试验的结果都表明，在第24周时，就预测的1秒用力呼气量百分比 (ppFEV1; 主要终点) 相对于基线的绝对变化而言，vanza三联疗法不劣于Trikafta (SKYLINE 102: 最小二乘[LS]平均差异，0.2; 95% CI, -0.7, 1.1; P <.0001和SKYLINE 103: LS平均差异，0.2; 95% CI, -0.5, 0.9; P <.0001)。
在两项试验中，vanza三联疗法在降低汗液氯化物水平方面均优于Trikafta。汇总数据还显示，就汗液氯化物水平低于60mmol/L和低于30mmol/L的患者比例而言，vanza三联优于Trikafta。
此外，该申请包括来自开放标签、单臂RIDGELINE 105研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05422222)的数据，该研究招募了6至11岁患有CF的患者，这些患者具有至少1个对三重组合CFTRm有反应的突变。研究结果显示，在第24周，vanza三联疗法将汗液氯化物水平降低了-8.6mmol/L。此外，95%的患者汗液氯化物水平低于60mmol/L，53%的患者汗液氯化物水平低于30mmol/L。
目前，欧洲药品管理局(EMA)已批准了vanza三联疗法的上市许可申请(MAA)，适用于欧盟的CF患者。Vertex表示，加拿大、澳大利亚、瑞士和英国也已提交了监管申请。
参考来源：
Vertex announces FDA acceptance of New Drug Application for vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, a next-in-class triple combination treatment for cystic fibrosis. News release. Vertex Pharmaceuticals Incorporated. July 2, 2024.
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