Inozyme制药公司于7月2日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予INZ-701快速通道指定，用于治疗ABCC6缺乏症。该认定是基于该公司正在进行的INZ-701针对ABCC6缺乏症成人的1/2期试验的非临床药理学数据和初步安全性和有效性数据而授予的。凭借快速通道认定，INZ-701的开发可以从与FDA更频繁的接触和加快的监管审查中受益。
该公司还希望在2024年底前开始对患有ABCC6缺乏症的儿科患者进行INZ-701评估试验。
ABCC6缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，由ABCC6基因突变引起，导致血液中焦磷酸盐(PPi)和腺苷含量低。患有ABCC6缺乏症的婴儿被诊断为婴儿全身性动脉钙化(GACI 2 型)，这种疾病类似于GACI 1型，即ENPP1缺乏症的婴儿形式。活过一岁的儿科患者可能会患上神经系统疾病，包括中风和心血管疾病，这些疾病继发于持续的血管钙化和狭窄。在老年人中，ABCC6缺乏症表现为弹性假黄瘤(PXE)，其特征是血管和软组织病理性矿化，临床上影响皮肤、眼睛和血管系统。目前，还没有批准治疗ABCC6缺乏症的疗法。
INZ-701是一种重组Fc融合蛋白，也是一种ENPP1酶替代疗法，目前正在开发中，用于治疗血管、软组织和骨骼的罕见疾病。在临床前研究中，这种实验性疗法已显示出预防病理性矿化和内膜增生的潜力，而病理性矿化和内膜增生可能导致ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化防御等严重遗传疾病的发病率和死亡率。
快速通道资格认定是基于一项1/2期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05030831）的初步数据，该试验评估了INZ-701对ABCC6缺乏症成人(N=10)的效果。该研究包括剂量递增部分，随后是开放标签扩展部分，评估了INZ-701的长期安全性、药代动力学和药效学。探索性终点包括对动脉和器官钙化、眼科、心脏和肾脏参数、身体功能以及患者报告结果的评估。
结果发现，颈动脉内膜中层厚度(cIMT)（心血管疾病和中风的标志）减少或稳定，脉络膜厚度增加，表明对血管和视网膜健康有潜在益处。此外，发现四名患者的视觉功能评分(VFQ-25)有所改善，九名患者的总体变化印象(GIC)评分有所改善。最后，药效学(PD)和药代动力学(PK)数据显示，在1.8mg/kg剂量下，血浆焦磷酸盐(PPi)水平持续增加。
接受INZ-701治疗的患者未发现严重不良事件(SAE)，药物通常耐受性良好。轻微不良事件包括变色、不适、红斑、硬结、疼痛、瘙痒、发热、疲劳、盗汗和荨麻疹。
参考来源：
Inozyme Pharma Announces FDA Fast Track Designation for INZ-701 in ABCC6 Deficiency. GlobeNewswire. July 2, 2024.
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