近日，武田公司(Takeda)公布其2b期随机、双盲、安慰剂对照的TAK-079-1004研究的积极结果，该研究旨在评估Mezagitamab(TAK-079)对持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)患者的安全性、耐受性和有效性。2b期试验数据已在泰国曼谷举行的第32届国际血栓和止血学会大会上公布，武田还计划于今年下半年启动其全球3期试验，以进一步验证其临床益处。
ITP是一种罕见的免疫球蛋白(IgG)介导的自身免疫性疾病，部分由血小板(和/或巨核细胞)自身抗体的产生引起，血小板是负责预防或止血的血液成分。其特征是血小板加速破坏(伴有或不伴有生产受损)，导致血小板计数减少和出血风险增加，可使人虚弱(包括疲劳和生活质量受损)，严重时可危及生命。该适应症的新药批准的先例要求血小板计数维持在50,000/uL或更高的持续时间。大约20%的ITP患者在接受现有的一线和二线治疗后，血小板计数未达到50,000/uL以上，这给患者带来了巨大的负担，并且无法满足对可耐受的疾病改善治疗的需求。
Mezagitamab是一种完全人源免疫球蛋白IgG1单克隆抗体(mAb)，对表达CD38的细胞(包括浆母细胞、浆细胞、自然杀伤细胞)具有高亲和力，从而导致这些细胞耗竭。使用该药物进行治疗旨在快速、持续地改善血小板反应，并将血小板计数恢复到功能水平。此前已获得美国FDA颁发的治疗ITP的孤儿药资格认定和治疗持续性或慢性ITP的快速通道资格认定。
这是一种研究化合物，目前Mezagitamab尚未获得任何监管机构的批准使用。
TAK-079-1004试验(NCT04278924)对患有慢性或持续性原发性ITP的患者进行了为期八周的每周一次100mg、300mg和600mg皮下注射Mezagitamab与安慰剂的对比评估，随后进行了超过八周的安全性随访。
主要终点是至少发生一次3级或更高级别治疗出现的不良事件(TEAE)、严重不良事件(SAE)和导致Mezagitamab停药的不良事件(AE)的患者百分比。次要终点包括血小板反应、完全血小板反应、有临床意义的血小板反应和止血血小板反应。
结果表明，与安慰剂相比，在所有三个测试剂量水平上，Mezagitamab治疗显著改善了血小板反应，并且在最后一次给药后持续八周，血小板计数快速持续增加。
此外，使用600mg剂量的Mezagitamab治疗的患者中，超过81.8%的患者实现了完全血小板反应，而近90.9%的患者实现了有临床意义的血小板反应，100%的患者表现出了止血血小板反应。
在试验中，Mezagitamab在ITP患者中具有良好的安全性和耐受性，没有新的安全性信号报告，安全性与之前的研究一致。Mezagitamab剂量组与安慰剂组相比，导致停药的TEAE、3级以上TEAE和SAE的发生率分别为14.3% VS 0%、17.9% VS 23.1%和14.3% VS 7.7%。
参考来源：
Takeda Presents Late-Breaking Data from Phase 2b Study of Mezagitamab, Demonstrating Potential to Transform Treatment of Primary Immune Thrombocytopenia
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