据第一三共制药(Daiichi Sankyo)本月24日的新闻稿，宣布Ezharmia（valemetostat tosilate，甲苯磺酸伐美妥司他）获得日本厚生劳动省(MHLW)的批准，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)成人患者。这也是在日本获批的第二个适应症，此前于2022年9月首次批准了Ezharmia用于治疗复发/难治性成人T细胞白血病患者。
Ezharmia是一种双重EZH1和EZH2抑制剂，EZH1/2是参与基因表达的酶。Valemetostat被认为通过抑制EZH1/2的甲基化活性来表现出肿瘤生长抑制作用，EZH1/2反过来又抑制组蛋白H327位赖氨酸残基的甲基化。但是，详细的作用机制尚未阐明。
新闻稿中指出，Ezharmia是全球首个获得批准用于该适应症的双重EZH1和EZH2抑制剂。
此次批准基于全球、开放标签、单组、两队列VALENTINE-PTCL01(NCT04703192)2期试验的结果，该试验结果已在2023年美国血液学会(ASH)年会上公布。
该试验评估了Ezharmia在复发或难治性外周T细胞淋巴瘤和成人T细胞白血病/淋巴瘤患者中的疗效和安全性，这些患者之前至少接受过一种全身治疗，并且在筛选时不符合造血干细胞移植的条件。患者每日一次空腹口服该药物200mg。
试验分为成人T细胞白血病/淋巴瘤患者队列和外周T细胞淋巴瘤患者队列。在外周T细胞淋巴瘤患者队列中，纳入了来自欧洲、亚洲、北美洲和大洋洲的多个地区的共133名患者。
该试验的主要终点是客观缓解率(ORR)，次要终点是缓解持续时间、完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、完全缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、安全性和药代动力学。
在VALENTINE-PTCL01中，通过基于CT的盲法独立中心审查(BICR)评估，119名可评估疗效的复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者中观察到Ezharmia的客观缓解率(ORR)为43.7%（n=52，95%CI：34.6-53.1）。观察到17例完全缓解和35例部分缓解。多种外周T细胞淋巴瘤亚型均出现缓解，包括血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤、未另行指定的外周T细胞淋巴瘤和其他外周T细胞淋巴瘤亚型。
该试验中Ezharmia的安全性与既往的临床试验一致。133名患者中有106名(79.7%)发生了治疗相关不良事件，最常见的包括血小板计数减少(44.4%)、贫血(27.1%)、味觉障碍(24.8%)和中性粒细胞计数减少(21.1%)。
参考来源：
‘EZHARMIA® Approved in Japan as First Dual EZH1 and EZH2 Inhibitor Therapy for Patients with Peripheral T-Cell Lymphoma’, press release. Daiichi Sankyo; published on June 24, 2024.
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