据Ionis制药公司6月25日的新闻稿，美国FDA已同意优先审查Olezarsen的新药申请(NDA)，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者。监管决定预计将于今年12月19日做出，且目前不打算为olezarsen召开咨询委员会会议。
家族性乳糜微粒血症综合征(FCS), 一种罕见的常染色体隐性遗传疾病；在FCS中，脂蛋白脂肪酶(LPL)基因突变导致血浆中乳糜微粒积聚，从而导致严重的高甘油三酯血症。患有这种疾病的人目前完全依赖营养管理，通过极其严格的饮食来应对与FCS相关的健康风险。
Olezarsen是一种RNA靶向研究性配体结合反义(LICA)药物，旨在抑制载脂蛋白C-III (apoC-III)的产生，载脂蛋白C-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，可调节血液中的甘油三酯代谢。
如果获得批准，Olezarsen将成为美国第一个可用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的药物。
该申请得到了双盲、安慰剂对照的3期BALANCE研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04568434）的数据支持，该研究包括66名确诊为FCS的成年患者。研究参与者以1:1:1 的比例随机分配，每4周接受一次olezarsen 80mg或50mg或安慰剂皮下注射，同时接受背景治疗（他汀类药物、纤维酸盐、ω-3脂肪酸）。
主要终点是6个月时空腹甘油三酯水平相对于基线的百分比变化。关键次要终点包括apoC-III 水平相对于基线的百分比变化和治疗期间裁定的急性胰腺炎事件发生率。
结果显示，与安慰剂相比，6个月后，80mg olezarsen的甘油三酯水平显著降低（-43.5个百分点；95% CI，-69.1，-17.9；P <.001）。50mg剂量的治疗在主要终点上未达到统计学意义。
此外，与安慰剂相比，80mg和50mg组的apoC-III水平平均变化百分比差异分别为-73.7个百分点（95% CI，-94.6，-52.8）和-65.6个百分点（95% CI，-82.6，-48.3）。截至第53周，每组olezarsen均报告1例急性胰腺炎事件，而安慰剂组报告11例。
除了FCS，Ionis公司还在三项3期临床试验（CORE、CORE2和ESSENCE）中评估olezarsen治疗严重高甘油三酯血症(sHTG)的效果，这三项试验均于2024年上半年完成招募。该公司表示，其试验数据预计将于2025年下半年公布。sHTG是一种常见的危及生命的疾病，可导致严重的健康并发症，包括可能致命的急性胰腺炎(AP)。
参考来源：
Ionis announces olezarsen FCS New Drug Application accepted for Priority Review and enrollment in Phase 3 sHTG program completed. News release. Ionis.
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