罗氏集团子公司基因泰克近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准PiaSky(crovalimab-akkz)用于治疗13岁及以上患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)且体重至少40kg的成人和儿童患者。
阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见且危及生命的血液疾病，其中红细胞被人体的补体系统（先天免疫系统的一部分）破坏。这会导致贫血、疲劳和血栓等症状，并可能导致肾脏疾病。
补体C5抑制剂通过阻断补体系统级联的一部分起作用，已被证明可有效治疗PNH。PiaSky是与Chugai制药合作开发的，含有crovalimab-akkz，这是一种在血液中循环的C5抑制剂；使用Chugai的回收抗体技术，与仅与抗原结合一次的常规抗体不同，crovalimab已经被设计为反复与抗原结合，从而能够每四周进行低剂量皮下给药即可持续抑制补体。
新闻稿指出，crovalimab与常规抗体相比能够实现更长的功效。
PiaSky于今年2月获得中国药监局批准，用于治疗此前未接受补体抑制剂治疗的成人和青少年(12岁及以上)的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。在日本，该药物于今年3月底获批，适用于未经治疗的PNH，也适用于从先前批准的C5抑制剂转换而来的患者，且对体重超过40kg的患者没有年龄限制。
此外，PiaSky还正在接受欧盟、台湾等其他监管机构的审查。目前，该药物正在开展针对非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的临床试验，该公司还正在海外开展针对镰状细胞病(SCD)和狼疮性肾炎的试验。
监管决定得到了3期COMMODORE 2试验(NCT04434092)数据的支持。患者按2:1的比例随机分配接受crovalimab或依库珠单抗治疗。在实验组中，第1天给予1,000mg（针对体重≥40kg至<100kg的患者）或1,500mg（针对体重 >100kg的患者）的crovalimab，随后在第2、8、15和22天每周皮下注射340mg负荷剂量。从第29天开始，每4周给予一次维持性crovalimab，剂量为680mg（针对体重≥40kg至<100kg的患者）或1,020mg（针对体重 ≥100kg的患者）。在第1、8、15和22天给予600mg的依库珠单抗，随后在第29天给予900mg的依库珠单抗维持性治疗，此后每2周给予一次。
每个组的治疗持续24周，然后患者可以在治疗期间继续或改用crovalimab延长期。
研究的主要终点是从基线到第25周避免红细胞输血的患者比例，以及从第5周到第25周溶血得到控制的患者比例。次要终点包括突破性溶血率；血红蛋白稳定的患者比例；疲劳平均变化和安全性。
该数据表明，接受crovalimab治疗的患者(n = 134)从第5周到第25周的溶血控制率为79.3% (95% CI, 72.9%-84.5%)，而接受依库珠单抗治疗的患者(n = 69)从第5周到第25周的溶血控制率为79.0% (95% CI, 69.7%-86.0%)。
此外，crovalimab组65.7% (9%% CI, 56.9%-73.5%) 的患者从基线到第25周避免了红细胞(RBC)输血，而依库珠单抗组为68.1% (95% CI, 55.7%-78.5%)（差异，-2.8；95% CI，-15.7 至 11.1）。
crovalimab组的突破性溶血发生率为10.4% (95% CI, 6.0%-17.2%)，而依库珠单抗组为 14.5% (95% CI, 7.5%-25.5%)（差异，-3.9%；95% CI，-14.8% 至 5.3%）。接受Crovalimab和依库珠单抗治疗的患者中血红蛋白稳定的患者比例分别为63.4%（95% CI，54.6%-71.5%）和60.9%（95% CI，48.4%-72.2%）（差异为 2.2%；95% CI，-11.4% 至 16.3%）。
至于安全性，常见的不良反应(发生率≥10%)为输液相关反应、呼吸道感染、病毒感染和III型超敏反应。PiaSky的产品标签上有一个黑框警告，警告会增加由脑膜炎奈瑟球菌引起的严重和危及生命的感染风险。
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