根据美国FDA官网显示，2024年5月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗广泛期小细胞肺癌、甲状腺癌、淋巴瘤等疾病。
一、血液疾病
商品名：Bkemv
适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症；非典型溶血性尿毒症综合征
研发公司：安进
5月28日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准安进公司的Bkemv(eculizumab-aeeb)作为Soliris(eculizumab，中文名：依库珠单抗)的首个可互换生物仿制药，用于治疗两种罕见疾病，这两种疾病是由免疫系统攻击和破坏红细胞和血小板引起的。此前Soliris被批准用于相同的适应症，具体如下：
• 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血；和
• 治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
该药作为一种可互换的生物仿制药，可以替代参考药物，无需更改处方。 这种替换可能在药房发生，类似于仿制药替代原研药的方式。
Bkemv是一种单克隆抗体，它与补体C5蛋白结合，并抑制补体系统的激活。补体系统是人体免疫系统的一部分。这种结合防止了PNH和aHUS患者血液中红细胞的分解(血管内溶血)。
与Soliris一样，Bkemv也有一个黑框警告，指出eculizumab产品会增加由脑膜炎奈瑟菌引起的严重和危及生命的脑膜炎球菌感染的风险。脑膜炎奈瑟菌是一种导致脑膜炎和其他潜在严重感染的细菌。患者应在开始Bkemv或Soliris前完成脑膜炎球菌疫苗接种，监测脑膜炎球菌感染的早期体征和症状，如果出现感染迹象，应立即进行进一步评估。
作为一种可互换的生物仿制药，Bkemv与Soliris高度相似，没有临床意义上的差异。Bkemv具有与Soliris相同的安全警告，预计会有相同的不良反应。
注意，Bkemv只能通过一个名为Bkemv风险评估和缓解策略(REMS)的受限项目获得。REMS是一项药物安全计划，FDA可以要求对某些存在严重安全问题的药物实施该计划，以帮助确保药物的益处超过其风险。
二、免疫疾病
商品名：Myhibbin
适应症：预防器官排斥
研发公司：AZURITY制药
5月6日，AZURITY制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种即用型吗替麦考酚酯口服混悬液制剂Myhibbin，这是一种抗代谢免疫抑制剂，与其他免疫抑制剂联合使用，可预防接受同种异体肾脏、心脏或肝脏移植的3个月及以上成人和儿科接受者的器官排斥。
Myhibbin的剂型为口服混悬液，含有200mg/mL吗替麦考酚酯。每个225mL瓶含有175mL悬浮液。
三、免疫接种
商品名：mResvia
适应症：呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病
研发公司：Moderna
Moderna公司于5月31日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准mResvia(respiratory syncytial virus vaccine)用于主动免疫，以预防60岁及以上老年人因呼吸道合胞病毒(RSV)引起的下呼吸道疾病(LRTD)。
首款单剂量预灌装注射器的mRNA RSV疫苗mResvia获得批准_香港济民药业
mResvia是一种mRNA呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗，也是唯一一种可用于单剂量预灌装注射器的RSV疫苗；旨在最大限度地方便接种，节省接种者的时间并降低管理错误的风险。
值得一提的是，mResvia成为继新冠疫苗之后全球第二款商业化的mRNA疫苗。
每0.5毫升剂量的mResvia含有50毫升核苷修饰的mRNA，编码融合前构象稳定的RSV F糖蛋白（前F蛋白）。该疫苗诱导针对RSV前F蛋白的免疫反应，保护免受RSV引起的LRTD。
mResvia以单剂量预充式注射器提供，内含冷冻悬浮液，必须在肌肉注射前解冻。单剂量为0.5 毫升。该疫苗预计将在2024/2025年呼吸道病毒季节上市。
注意，请勿向对mResvia的任何成分有严重过敏反应（例如过敏反应）病史的个人施用mResvia。
四、营养
商品名：Clinolipid
适应症：作为肠胃外的热量和必需脂肪酸的来源
研发公司：Baxter International Inc.
5月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Clinolipid（注射用脂质乳剂）的批准范围，纳入包括足月和早产儿的儿科患者，用于当口服或肠内营养不能、不足或忌用时，作为肠外营养的热量和必需脂肪酸来源。此前，Clinolipid仅被批准用于成人。
Clinolipid是一种静脉脂肪乳剂，含有精炼橄榄油和精炼大豆油的混合物。这也是目前美国市场上销售的所有混合静脉脂肪乳剂中大豆油含量最低(20%)和橄榄油含量最高(80%)的产品。
对于无法通过口服或肠内维持足够热量来源的患者，例如危重病人和接受大手术的患者，肠外营养在帮助治疗和降低营养不良风险方面发挥着重要作用。据估计，在美国接受肠外营养作为静脉营养来源的患者中约有40%年龄在18岁以下。静脉脂肪乳剂用于为无法口服或肠内摄入足够营养来源的患者提供热量和必需脂肪酸。针对此类患者，在过去的几年里，临床实践已经从使用100%大豆油脂质乳剂（几十年来的护理标准）转向混合脂肪乳剂。
注意，有以下情况的患者禁用Clinolipid注射液：①已知对鸡蛋、大豆、花生或任何活性或非活性成分过敏。②以高甘油三酯血症为特征的严重脂质代谢紊乱（血清甘油三酯>1,000 mg/dL）。
五、肿瘤疾病
商品名：Breyanzi
适应症：滤泡性淋巴瘤
研发公司：百时美施贵宝
5月15日，美国FDA已加速批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）用于治疗既往接受过2种或以上全身治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成年患者。
此前，Breyanzi也获批用于治疗患有大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的成人患者。
Breyanzi是一种以CD19为导向的CAR T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR T细胞的扩增和持久性。Breyanzi由患者自身的T细胞制成，这些T细胞被收集并经过基因改造，成为CAR T细胞，然后通过输注作为一次性治疗递送。
适应症：广泛期小细胞肺癌
研发公司：安进
Amgen(安进)于当地时间5月16日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Imdelltra(tarlatamab-dlle)用于治疗在铂类化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成年患者。加速批准是基于临床研究中观察到的令人鼓舞的缓解率和缓解持续时间(DoR)，该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中对临床获益的验证和描述。
tarlatamab-dlle是由Amgen研究人员设计的首款免疫疗法，可与肿瘤细胞上的DLL3和T细胞上的CD3结合，激活T细胞杀死表达DLL3的SCLC细胞。这导致癌细胞溶解时细胞溶解突触的形成。DLL3是一种在约85-96%的小细胞肺癌患者的小细胞肺癌细胞表面表达的蛋白质，但在健康细胞中表达很少，这使其成为一个令人兴奋的靶点。
值得一提的是，该药物是第一个也是唯一一个以DLL3为靶向的双特异性T细胞接合疗法，可激活患者自身的T细胞来攻击表达DLL3的肿瘤细胞。
适应症：甲状腺癌；实体瘤
研发公司：礼来
5月29日，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Retevmo(selpercatinib)用于治疗2岁及以上患有以下疾病的儿童患者:
①经FDA批准的试验检测，晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)伴有转染期间重排(RET)突变，需要全身治疗；
②通过FDA批准的试验检测到RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌，需要全身治疗且对放射性碘不敏感(如果放射性碘合适)；和
③通过FDA批准的试验检测到的带有RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤，这些实体瘤在之前的系统性治疗中或之后出现进展，或者没有令人满意的替代治疗方案。
Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂，以前仅被批准用于12岁及以上RET突变MTC和RET融合阳性甲状腺癌患者，以及其他RET融合阳性实体瘤患者。
六、眼科疾病
商品名：Yesafili and Opuviz
适应症：黄斑变性和其他眼病
研发公司：Biocon Biologics；Samsung Bioepis
5月20日，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Biocon Biologics公司的Yesafili(aflibercept-jbvf)和Samsung Bioepis公司的Opuviz(aflibercept-yszy)作为Eylea(aflibercept，阿柏西普)的首个可互换生物仿制药。
Yesafili和Opuviz都是一种血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂，用于治疗以下患者：新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(AMD)；视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿(RVO)、糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变。
阿柏西普产品通过抑制血管内皮生长因子(VEGF)来防止眼睛内的血管异常生长。通过阻断VEGF，阿柏西普产品可以减缓或减少对视网膜的损害，并有助于保护视力。
根据FDA的规定，可互换产品是一种生物制剂，其批准的依据是数据表明其与已批准的参考产品高度相似，并且两种产品之间没有临床意义上的差异。在任何给定的患者中，可互换产品有望产生与参考产品相同的临床结果。生物仿制药可以在药房替代参考产品，类似于仿制药替代品牌药物。
七、精神疾病
商品名：Onyda XR
适应症：注意力缺陷多动障碍
研发公司：Tris制药
5月29日，美国FDA已批准Onyda XR（clonidine hydrochloride，盐酸可乐定）缓释口服混悬液作为单一疗法或作为6岁及以上儿科患者中枢神经系统(CNS)兴奋剂药物的辅助疗法，用于治疗注意力缺陷多动障碍(ADHD)。这是FDA批准的首款也是唯一一款液体非兴奋剂类ADHD药物。
兴奋剂通常是医生首选治疗ADHD的药物，但有些患者会出现反应不佳，或者难以忍受副作用。此时，非兴奋类药物就是这部分患者的重要选择。
Onyda XR是一种中枢作用α2肾上腺素能激动剂，基于对盐酸可乐定缓释片的充分和良好对照研究而获得批准。每天睡前进行一次非刺激性治疗。
当从另一种可乐定产品转换时，患者应停止该治疗，并使用滴定方案滴定Onyda XR。由于不同的药代动力学特征，Onyda XR不应以毫克/毫克为单位替代其他可乐定产品。
Onyda XR以口服缓释混悬液的形式提供，每毫升120毫升瓶中含有0.1毫克盐酸可乐定。
可乐定曾于50多年前被FDA批准上市治疗高血压，此外还可与阿片类药物联合用于癌症患者的严重疼痛。Onyda XR属于老药新用，此前，盐野义开发的可乐定缓释片Kapvay已经于2010年10月获得FDA批准上市，用于单用或辅助兴奋性药物治疗6～17岁儿童至青少年的注意力缺乏和多动症。
以上就是对2024年5月FDA批准的所有新药作出简单汇总。
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