Grifols旗下子公司Biotest于昨日宣布，美国FDA已批准Yimmugo(静脉注射人免疫球蛋白，human-dira)用于治疗2岁及以上患有原发性体液免疫缺陷(PI)的患者。该产品预计将于今年下半年上市。
原发性免疫缺陷病是由先天性免疫系统发育不良或遗传因素引起的一组免疫功能障碍性疾病。该病是由于免疫器官、组织、细胞或分子的缺陷，导致免疫功能不足。原发性免疫缺陷病有一般治疗和替代疗法等治疗方法。其典型的一般治疗包括注射丙种球蛋白或特异性血清免疫球蛋白或新鲜血浆，目的是增强免疫力，控制感染。替代疗法则是对血清免疫球蛋白G(IgG)低的患者可给予静脉注射免疫球蛋白。部分患者可使用高效价免疫球蛋白，白细胞低者可输注白细胞。疫苗和抗生素也可用于预防和治疗感染。原发性体液免疫缺陷的确切类型和严重程度因人而异。
Yimmugo是一种新开发的用于静脉给药(IVIg)的多价免疫球蛋白G制剂。这种无糖即用型溶液已在美国获得批准，可用于初级抗体缺乏综合征的替代治疗。
Yimmugo由健康志愿者捐献的混合血浆制成，提供针对各种感染因子的广谱浓缩多克隆免疫球蛋白G(IgG)抗体。使用冷乙醇分馏、辛酸沉淀以及阴离子和阳离子交换色谱的组合来制造该产品。
这种创新的静脉注射免疫球蛋白(IVIG)是Biotest产品组合中第一个获得FDA批准的产品。
据Biotest介绍，Yimmugo是即将在美国上市的3种血浆蛋白之一。该公司表示，另外两种血浆蛋白均处于后期开发阶段，包括用于治疗获得性纤维蛋白原缺乏症的纤维蛋白原浓缩物(FC)--AdFIrst(BT524)；如果获得批准，这将是美国批准用于该适应症的首个纤维蛋白原浓缩物，以及用于治疗社区获得性肺炎(CAP)或严重社区获得性肺炎(sCAP)的多价免疫球蛋白trimodulin，该制药公司目前正在进行III期ESsCAPE研究（NCT05722938），研究该疗法。
该批准基于一项开放性、前瞻性、3期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02810444)的数据，该研究评估了Yimmugo对67名PI患者(平均年龄35岁)的疗效和安全性，这些患者接受了至少3个月的恒定剂量免疫球蛋白静脉注射治疗，并且在之前的3个月中至少有一个IgG谷值水平至少为5g/L。
研究参与者在12个月内每隔3或4周接受0.2至0.8克/千克体重的Yimmugo。主要终点是超过12个月的严重细菌感染率(SBI)，定义为细菌性肺炎、菌血症/败血症、骨髓炎/脓毒性关节炎、内脏脓肿或细菌性脑膜炎。
据报道，在为期12个月的研究期间，急性SBI发生率为0.07，符合每年每位患者少于1次急性SBI的预定成功率。5名患者出现急性SBI(5次发作均为细菌性肺炎)。
治疗中观察到的最常见不良反应是头痛、上呼吸道感染、疲劳、恶心和血压升高。
参考来源：
Grifols’ Biotest receives FDA approval for innovative Yimmugo® immunoglobulin to treat primary immunodeficiencies. News release. Grifols. June 17, 2024.
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