据Catalyst制药公司5月30日的新闻稿，宣布美国FDA已批准Firdapse(amifampridine，阿米吡啶)的补充新药申请(sNDA)，增加了用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)的每日最大总维持剂量。为医疗保健提供者和患者提供了更大的治疗方案灵活性，以控制LEMS。
对于体重至少为45kg的6岁及以上的成人和儿童患者，Firdapse的最大每日剂量已从80mg增加到100mg，分剂量给药。根据处方信息，扩大使用计划中的患者每日分次给药剂量最高为100mg。
对于6岁及以上体重低于45kg的儿科患者，Firdapse的最大每日总维持剂量也从40mg增加到50mg，分剂量给药。
Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)，也称兰伯特-伊顿肌无力综合征；是一种罕见的自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头——神经细胞和肌肉的交流点。在患有LEMS的个体中，免疫系统错误地瞄准并攻击神经末梢中的电压依赖性钙通道。这些通道在神经细胞和肌肉细胞之间的信号传导中发挥着至关重要的作用。其常见症状包括肌肉无力，尤其是腿部和臀部肌肉无力、运动困难和疲劳。
Firdapse是一种广谱钾通道阻滞剂，于2018年在美国获得批准用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)成年患者，其适应症于2022年扩大到包括年仅6岁的儿童患者。
值得一提的是，Firdapse是目前美国唯一批准的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)治疗药物，此次批准扩大了治疗LEMS的处方医师的核准剂量选择。
Firdapse以10mg剂量强度的功能性评分片剂提供。对于需要调整剂量(增量小于5mg)、吞咽药片有困难或需要饲管的患者，可以使用药片制备1mg/mL混悬液。
参考来源：
Catalyst Pharmaceuticals receives US FDA approval for increased maximum daily dose for Firdapse®. News release. Catalyst Pharmaceuticals. May 30, 2024.
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