武田公司于近日宣布，其重组ADAMTS13（rADAMTS13）已被欧洲药品管理局(EMA)人类药物委员会(CHMP)推荐批准，用于治疗患有先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的儿童和成人的ADAMTS13缺乏症。
先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)是一种极其罕见的慢性衰弱性凝血障碍，与危及生命的急性事件和衰弱性慢性症状或血栓性血小板减少性紫癜(TTP)表现有关。该疾病的遗传形式cTTP占TTP患者的≤5%。它是由于缺乏ADAMTS13（一种血管性血友病因子（VWF）裂解蛋白酶）而形成的，导致血液中超大VWF多聚体的积累。超大VWF多聚体的积累导致不受控制的血小板聚集和粘附。这可能导致身体小血管中的异常凝血，并与微血管病性溶血性贫血和低血小板水平（血小板减少症）有关。
cTTP有急性和慢性两种表现（包括中风、肾脏和心血管疾病）。cTTP还可能导致持续广泛的器官损伤和其他由ADAMTS13缺乏状态引起的并发症。据报道，未经治疗的急性TTP事件的死亡率超过90%。
对于cTTP的治疗通常包括对患有慢性疾病的个体进行预防性的基于血浆的治疗，以通过补充缺乏/低ADAMTS13酶来降低凝血或出血的风险。
rADAMTS13是ADAMTS13酶的纯化重组形式，通过替代低水平的缺陷酶来发挥作用。
如果获得欧盟委员会批准，rADAMTS13将成为欧盟首个也是唯一一个适用于极其罕见的遗传性凝血障碍的酶替代疗法。
去年9月，ADAMTS13以商品名Adzynma获得美国FDA的批准，用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的预防性和按需酶替代治疗(ERT)。此前该疗法也已在日本获得批准用于相同的适应症，并正在对患有免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（获得性TTP病）的成年人进行评估。
人用药品委员会对该疗法的决定得到了全部证据的支持，包括一项cTTP患者后期试验的结果。这些患者被随机接受为期六个月的rADAMTS13或基于血浆的疗法，然后再接受另一种治疗六个月。然后，所有患者在第13至18个月接受rADAMTS13治疗。
在接受rADAMTS13作为预防性治疗时，没有患者出现急性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)事件，而在接受基于血浆的治疗的患者中出现了一例急性TTP事件。
此外，在研究的第一和第二阶段，接受rADAMTS13治疗的患者中未报告亚急性TTP事件，相比之下，接受基于血浆的治疗的4名患者中出现了5例亚急性TTP事件。在持续期间，两名接受rADAMTS13预防的患者发生了两起亚急性事件。
参考来源：
Takeda Receives Positive CHMP Opinion for Recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) in Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP)
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