Insmed生物技术公司于5月28日报告了Brensocatib在治疗非囊性纤维化支气管扩张症中的3期临床试验达到了主要终点。与安慰剂相比，Brensocatib的两种剂量强度均在统计学上显著降低了肺部恶化(PEs)的年化率。该研究还符合其预先指定的几个具有统计学意义的次要终点。
非囊性纤维化支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病，其特征是痰液产生过多，并持续从呼吸道咳出，患者还会频繁出现呼吸道感染。目前，这种疾病还没有获得批准的治疗药物。
Brensocatib是一种口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，DPP1是一种负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的酶。通过抑制DPP1，brensocatib有望减少中性粒细胞介导的疾病（如支气管扩张）中的肺损伤和炎症。
如果获得批准，Brensocatib将是第一个被批准用于支气管扩张患者的治疗方法，也是第一个被批准的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂——一种新的作用机制，有可能解决一系列中性粒细胞介导的疾病。
随机、双盲、安慰剂对照ASPEN研究(NCT04594369)评估了brensocatib对12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张患者的疗效和安全性。成人(n=1680)和青少年受试者(n=41)被随机分配接受brensocatib 10mg、25mg或安慰剂，每天一次，持续52周，然后停药4周。
研究结果显示，与安慰剂相比，低剂量的brensocatib在52周时实现了肺恶化率降低21.1%；高剂量实现了19.4%的降低。两种剂量的统计显著结果符合试验的主要终点。
此外，两种剂量对于衡量首次肺部病情加重的时间以及52周内未出现病情加重的几率增加的次要终点均达到了统计显著性。另一个次要终点是测量一秒钟内用力呼气量的变化(测量患者可以呼出多少空气)，只有高剂量显示出具有统计学意义的结果。
在安全性方面，brensocatib的耐受性良好。研究中报告的不良事件包括普通感冒、咳嗽和头痛，但这些问题的发生率与安慰剂组的观察结果没有太大差异。
基于这些发现，Insmed计划在今年年底前向美国FDA提交新药申请，预计brensocatib将于2025年年中在美国上市。FDA此前已授予brensocatib针对该适应症的突破性疗法称号。此外，该公司还打算寻求欧洲和日本监管部门的批准，预计将于2026年上半年在欧洲和日本上市。
目前，Insmed还在一项2期研究(NCT06013241)中研究brensocatib用于治疗不伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎患者，并计划于2024年下半年启动一项针对化脓性汗腺炎患者的2期研究。
参考来源：‘Insmed Announces Positive Topline Results from Landmark ASPEN Study of Brensocatib in Patients with Bronchiectasis’, press release. Insmed Incorporated; published May 28, 2024.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
