3月14日，FDA专家组以压倒性多数支持将Imetelstat（商品名：Rytelo）作为治疗输血依赖性贫血的一种选择，适用于使用红细胞生成刺激剂(ESA)治疗失败或不符合此标准治疗条件的低风险骨髓增生异常综合征(MDS)成人患者。
尽管FDA工作人员在肿瘤药物咨询委员会(ODAC)周四会议前的一个新标签或窗口中表达了担忧，但委员会成员以12比2的优势同意，首款同类端粒酶抑制剂的III期研究显示的输血独立性益处足以克服对该药物相关不良反应的担忧。
Imetelstat是Geron Corporation公司在研的端粒酶抑制剂，该药物与端粒酶结合并抑制其活性，用于阻断髓系恶性血液病中恶性干细胞和祖细胞不受控制的增殖。这些细胞是血液癌症的病源，如骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓纤维化(MF)。
该疗法可以抑制癌变干细胞和祖细胞不可控制的增殖，导致癌变细胞的凋亡，具有改变疾病进程的活性。
研发公司正在寻求该药物的传统批准，其申请得到了一项多国III期试验MDS 3001的支持，其中包括178名输血量大、ESA治疗失败的患者。主要结果显示，与安慰剂组相比，随机接受imetelstat治疗的组在至少8周内的红细胞(RBC)输血不依赖性明显更高（39.8% vs 15%，P=0.001）。该试验还符合24周输血独立性的关键次要终点（28% vs 3.3%，P=0.001）。
如上所述，研究组高级血小板减少症和中性粒细胞减少症的发生率高于安慰剂组，并且使用髓系生长因子的发生率也高于安慰剂组：
3/4级中性粒细胞减少症：71% vs 7%
3/4级血小板减少症：65% vs 8%
髓系生长因子：36% vs 3%
此前，Imetelstat已被美国食品和药物管理局授予快速通道指定，用于治疗因输血依赖性贫血(与del(5q)无关的低风险或中度1风险MDS，且对促红细胞生成药物难治性或耐药)，以及在janus相关激酶(JAK)抑制剂治疗后疾病复发或难治性的中度2风险或高风险MF的成人患者。目前该药尚未获得任何监管机构的批准。
虽然FDA的咨询委员会发布不具约束力的建议。然而，监管机构通常会在做出最终授权决定之前遵循这些规则。
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