• 需要全身治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌且具有通过FDA批准的检验检测到的RET突变；
• 需要全身治疗且对放射性碘不敏感(如果放射性碘合适)的晚期或转移性甲状腺癌且通过FDA批准的检验检测出具有RET基因融合；
• 在既往全身治疗中或之后出现进展或没有令人满意的替代治疗选择的局部晚期或转移性实体瘤且通过FDA批准的检验检测到出具有RET基因融合。
Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂，此前仅被批准用于12岁及以上患有RET突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的患者，以及患有其他RET融合阳性实体瘤的成人患者。
这是FDA首次批准针对12岁以下RET改变儿童患者的靶向治疗。
此次扩大的批准基于开放标签的1/2期LIBRETTO-121试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03899792)，该试验在患有晚期RET激活实体瘤的儿科和年轻成人患者中评估了selpercatinib。研究受试者每天两次口服selpercatinib 92mg/m²，直到疾病进展、不可接受的毒性或其他原因停止治疗。主要疗效人群包括25名年龄在2岁至20岁之间的患者。
结果显示，经盲法独立审查委员会确定，总缓解率为48%（95%CI，28-69）。未达到中位缓解持续时间（95%CI，不可评估[NE]，NE）；92%的缓解者的缓解持续了12个月。
在14名RET突变甲状腺髓样癌患者中，确定的总缓解率为43%（95%CI，18-71），其中7%的患者获得完全缓解，36%的患者获得部分缓解。未达到中位缓解持续时间（95%CI、NE、NE）；100%的缓解者的缓解持续至少12个月，67%的缓解持续至少18个月。
在10例RET融合阳性甲状腺癌患者中，确定的总缓解率为60%（95%CI，26-88），其中30%的患者获得完全缓解，30%获得部分缓解。未达到中位缓解持续时间（95%CI、NE、NE）；83%的缓解者的缓解持续至少12个月，50%的缓解持续至少18个月。
疗效分析还包括1例对治疗无缓解的局部晚期难治性RET融合阳性恶性神经鞘瘤患者。
该试验包括1名经历过股骨头骨骺滑脱/股骨上部骨骺滑脱(SCFE/SUFE)的青少年。接受selpercatinib治疗的儿科患者应监测SCFE/SUFE症状并接受适当治疗。
最常见的不良反应是肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、COVID-19、腹痛、疲劳、发热和出血。最常见的3级或4级实验室异常是钙、血红蛋白和中性粒细胞减少。
目前，Retevmo以40毫克和80毫克剂量强度的胶囊形式提供。40毫克、80毫克、120毫克和160毫克剂量强度的新片剂也已获得批准。2岁至12岁以下儿科患者的推荐剂量基于体表面积。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to selpercatinib for pediatric patients two years and older with RET-altered metastatic thyroid cancer or solid tumors. May 29, 2024.
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