Vera Therapeutics, Inc. 于昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Atacicept治疗免疫球蛋白A肾病(IgAN)的突破性疗法称号。
IgAN也称为伯杰氏病，是一种自身免疫性疾病，由积聚在肾脏中的异常免疫复合物沉积引起，导致炎症组织损伤和肾衰竭。其中高达50%的IgAN患者发展为终末期肾病，需要透析或肾移植。目前的治疗标准包括血管紧张素转换酶(ACE)抑制剂和血管紧张素II受体阻滞剂(ARB)，这些药物的临床疗效有限，且存在已知的安全性和毒性问题。对治疗IgAN的安全有效的新型药物的医疗需求仍未得到满足。
Atacicept是一种研究中的重组融合蛋白，含有可溶性跨膜激活因子和钙调节亲环素配体相互作用因子(TACI)受体，可与细胞因子B细胞激活因子(BAFF)和增殖诱导配体(APRIL)结合。这些细胞因子是肿瘤坏死因子家族的成员，可促进与某些自身免疫性疾病（包括IgAN和狼疮肾炎）相关的B细胞存活和自身抗体产生。
这一名称得到了2b期ORIGIN试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04716231)数据的支持，该试验评估了atacicept(一种BAFF (B细胞激活因子)/APRIL(一种增殖诱导配体)双重抑制剂)在116名IgAN和持续性蛋白尿患者中的疗效和安全性，尽管这些患者服用了最大耐受剂量的肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂至少12周。研究参与者被随机分配接受150毫克、75毫克、25毫克或安慰剂皮下注射，每周一次，持续36周。
研究结果显示，与安慰剂组相比，使用atacicept治疗符合主要终点，证明在第24周通过尿蛋白与肌酐比率(UPCR)评估的蛋白尿显著减少25%(联合使用atacicept组为31%，安慰剂组为8%)。
该试验还达到了其关键的次要终点，即在第36周时，atacicept组的UPCR降低了34%，而安慰剂组增加了2%。此外，与安慰剂组的下降相比，atacicept组在第36周时与估计的肾小球滤过率(eGFR)的稳定相关(几何平均治疗差异为11%；估计绝对差5.7mL/min/1.73m2)。atacicept治疗组和安慰剂治疗组的安全性相似。
该公司表示，在今年晚些时间计划公布2b期ORIGIN试验的长期96周结果，预计2025年上半年将公布关键3期ORIGIN 3试验的主要终点结果，这些结果将支持提交atacicept用于治疗IgAN的监管申请。
除了IgAN，Vera还在开发单克隆抗体MAU868，旨在中和BK病毒(BKV)感染，BK病毒是一种多瘤病毒，在某些情况下可能产生毁灭性后果，如肾移植。
参考来源：
Vera Therapeutics receives US FDA Breakthrough Therapy designation for atacicept in immunoglobulin A nephropathy (IgAN). News release. Vera Therapeutics. May 28, 2024.
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