近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查Isatuximab联合标准护理硼替佐米、来那度胺和地塞米松(VRd)治疗不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)患者的补充生物制剂许可申请(sBLA)。预计监管机构将于2024年9月27日做出批准决定。
该药物由赛诺菲公司研发，目前以商品名Sarclisa获批上市，用于与泊马度胺和地塞米松联合治疗接受过至少2种既往治疗的成人多发性骨髓瘤，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂；以及与卡非佐米和地塞米松组合，用于治疗已接受1-3种在先前疗法的成人的复发或难治性多发性骨髓瘤。
Sarclisa是一种单克隆抗体，可与多发性骨髓瘤(MM)细胞CD38受体上的特定表位结合，诱导独特的抗肿瘤活性。它旨在通过多种作用机制发挥作用，包括程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和免疫调节活性。CD38在MM细胞表面高度均匀地表达，使其成为Sarclisa等基于抗体的疗法的潜在靶点。
多发性骨髓瘤(MM)是由于骨髓内浆细胞异常增生而引起的一种恶性肿瘤疾病。其临床表现多种多样，典型表现有骨骼损害、贫血、肾功能损害、高钙血症、高黏滞综合征、感染和出血倾向。自体造血干细胞移植(ASCT)是多发性骨髓瘤(MM)的标准治疗手段，但MM多发于老年，合并症和虚弱状态等通常影响患者移植资格，导致仅有不及一半的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)患者能够接受ASCT治疗，进而影响不适合移植的多发性骨髓瘤患者的生存。
如果获得批准，Isatuximab将成为首个抗CD38疗法与标准护理治疗相结合的疗法，用于新诊断的不适于移植的多发性骨髓瘤患者。
sBLA得到了随机、开放标签、3期IMROZ研究（ClinicalTrials.gov标识符:NCT03319667）数据的支持，该研究纳入了446名因年龄（≥65岁）或年龄小于65岁且患有影响移植可能性的合并症的NDMM患者。研究参与者被随机分配接受isatuximab联合VRd或单独接受VRd。
结果显示，与单独使用VRd相比，isatuximab联合VRd治疗在统计学上显著提高了无进展生存期（主要终点）。
据赛诺菲称，关键的IMROZ期研究结果将在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上的口头报告中以及2024年欧洲血液学协会(EHA)年会的全体科学会议上进行介绍。
此外，Sarclisa正在多个正在进行的3期临床研究中继续接受评估，该研究将结合目前多发性骨髓瘤治疗过程中的标准治疗。它还在研究用于治疗其他血液系统恶性肿瘤，其安全性和有效性尚未经过其批准适应症以外的任何监管机构的评估。
参考来源：
Press Release: Sarclisa accepted for FDA priority review for the treatment of transplant-ineligible newly diagnosed multiple myeloma. News release. Sanofi-Aventis Groupe. May 27, 2024. Accessed May 28, 2024.
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