据Ocugen, Inc.5月16日宣布，其1/2期GARDian临床试验的第二个队列（即中剂量队列）已完成给药，该试验评估单侧视网膜下施用OCU410ST(AAV-hRORA)治疗斯特格病的安全性和有效性。
斯特格病，也称为Stargardt病，这是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失，是遗传性黄斑变性的最常见形式。与斯特格病相关的进行性视力丧失是由视网膜中央部分（称为黄斑）的感光细胞退化引起的。
由于黄斑光感受器丧失而导致的中心视力下降是斯特格病的特征，但通常会保留一些周边视力。斯特格病通常在儿童期或青春期发生，但发病年龄和进展速度可能有所不同。斯特格病患者的视网膜色素上皮也受到影响，视网膜色素上皮是一层支持光感受器的细胞。
针对这种疾病，目前尚无任何FDA批准的治疗方案。
OCU410ST(AAV-hRORA)是一种新型修饰基因疗法，利用AAV递送平台将RAR相关孤儿受体A（RORA）基因递送到视网膜，旨在治疗ABCA4基因相关视网膜病，包括色素性视网膜炎19、斯特格病和视锥视杆细胞营养不良3型。该基因疗法正在研发用于治疗斯特格病，作为终身治疗的一次性疗法。
1/2期GARDian临床试验(NCT05956626)是一项多中心研究，分两个阶段进行，计划总共招募42名受试者。1期是一项多中心、开放标签、剂量范围/剂量递增研究，采用3+3设计，最多招募18名受试者。2期是一个随机剂量扩展队列，其中24名受试者将以1:1:1的比例随机分配到两个治疗组之一或未经治疗的对照组。
迄今为止，这项临床试验中已有6名患者接受了OCU410ST低剂量(3.75×10¹⁰vg/mL)和中剂量（7.5×10¹⁰vg/mL）的治疗。另外3名患者将在剂量递增阶段接受高剂量(2.25×10¹⁰vg/mL)给药。
Ocugen新闻稿中表示，其数据和安全监测委员会将于6月召开会议，审查中剂量组的4周安全数据，然后再进行第3队列（高剂量），即1期剂量递增研究的最终剂量。
据该公司称，OCU410ST的临床试验更新预计将于2024年秋季发布。
参考来源：
‘Ocugen Announces Dosing Completion of Subjects with Stargardt Disease in Cohort 2 of Phase 1/2 GARDian Clinical Trial of OCU410ST—A Modifier Gene Therapy’, press release. Ocugen, Inc.; Published May 15, 2024.
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