近日，吉利德科学公司宣布了其研究性PPARδ激动剂Seladelpar在原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者中的开放性扩展研究（ASSURE研究）的积极中期结果。该研究表明，使用Seladelpar治疗后，患者的胆汁淤积的指标得到改善，炎症也有所减轻。其他研究结果表明，Seladelpar有助于减轻PBC患者的瘙痒症状。这些数据将在华盛顿特区举行的2024年消化疾病周大会主席全体会议上作口头报告。
PBC是一种主要影响女性的罕见胆汁淤积性肝病，这种疾病最常见的早期症状是瘙痒和疲劳，疾病进展与肝脏相关死亡风险增加有关。目前，还没有治愈PBC的方法。当前的熊去氧胆酸(UDCA)是唯一被批准的PBC一线治疗药物。UDCA通过稀释胆汁酸池，减少胆汁淤积。然而，UCDA未能在大约40%的PBC患者中提供足够的反应，并且在5-10%的患者中由于体重增加、脱发或胃肠道副作用而不能耐受。
Seladelpar是一种针对PBC患者的研究性治疗药物，是一种首创的口服选择性PPAR-delta激动剂（或称delpar）。PPAR-delta已被证明能调节关键的代谢和肝病途径。有临床前和临床数据支持其调节参与胆汁酸合成、炎症、纤维化和脂质代谢、储存和运输的基因的能力。
此前，美国FDA已受理了Seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的新药申请(NDA)，具体适用于对UDCA反应不充分或不耐受的无肝硬化或代偿性肝硬化(Child Pugh A)的成人患者，并将于2024年8月做出监管决定。此外，Seladelpar也正在接受英国药品与保健品管理局(MHRA)和欧洲药品管理局(EMA)的审查，预计在不久的将来作出决定。
这项正在进行的ASSURE研究一直在评估seladelpar对成年PBC患者的长期安全性和有效性，这些患者此前曾参加过该候选药物的试验，且对熊去氧胆酸(UDCA)的疗效不佳，其中大多数患者为女性，也接受UDCA治疗。
结果显示，在148名接受每日一次口服10mg剂量seladelpar的患者中，70%的患者达到了具有临床意义的综合反应终点，37%的患者在12个月后达到了碱性磷酸酶(ALP)正常化。
在完成24个月治疗的20名患者中，70%达到了综合反应终点，25%经历了碱性磷酸酶(ALP)正常化。
Seladelpar还减少了肝损伤的其他重要生物标志物，如总胆红素(TB)降低了9%，丙氨酸氨基转移酶(ALT)降低了25%，γ-谷氨酰转移酶(GGT)水平降低了36%。证明了中度至重度症状患者报告的瘙痒迅速而持久地减少，并且通常耐受性良好。
ASSURE研究的其他结果，包括从RESPONSE研究转入ASSURE研究的患者的长期研究结果，将在未来的医学会议上公布。
吉利德科学公司首席医疗官Merdad Parsey表示:“ASSURE的初步数据进一步支持了seladelpar在整个稳健开发项目中的疗效和安全性，并继续表明seladelpar有可能成为一种最佳疗法，有助于改变PBC患者的治疗方式。
参考来源：Cynthia Levy, MD: Interim ASSURE Data Suggest Seladelpar Could Be “Transformative” in PBC
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