昨日，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Altuviiio（抗血友病因子[重组]，Fc-VWF-XTEN融合蛋白-ehtl] 的更新标签，纳入3期XTEND-Kids研究的完整结果，该研究显示每周一次使用Altuviiio可有效预防A型血友病患儿出血。
Altuviiio是由赛诺菲研发的一流的高持久性因子VIII替代疗法，于2023年2月首次获批用于成人和儿童A型血友病（先天性因子VIII缺乏症）患者的常规预防和按需治疗，以控制出血发作以及围手术期管理（手术）。2023年9月，FDA已接受Altuviiio的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于治疗12岁以下患有严重A型血友病的患者。
该儿科批准得到了XTEND-Kids研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04759131)中期数据的支持，在该研究中，74名年龄小于12岁的重度血友病A患者接受了Altuviio 50 IU/kg静脉注射，每周一次，持续52周。试验的主要终点是抑制剂开发的发生(针对因子VIII的中和抗体)。
在72名可评估的患者中，最终结果显示未检测到因子VIII抑制剂的发展(0% [95% CI，0-4.9])。中位和平均年化出血率(ABR)分别为0.00(四分位距：0.00-1.0)和0.6 (95% CI，0.4-0.9)。
在儿科研究中评估了Altuviiio控制12岁以下儿童出血的功效。共有43次出血事件接受了Altuviiio治疗。在95.3%的出血事件中，单次50 IU/kg剂量即可解决出血。
Altuviiio在儿科患者中的安全性与XTEND-1试验中观察到的安全性相似（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04161495）。最常见的不良反应是发热。未报告严重过敏反应或血栓/栓塞事件。
基于2023年FDA批准的中期数据，关键XTEND-Kids研究的完整结果已添加到美国标签中。
Altuviiio以试剂盒的形式提供，其中包含一个单剂量小瓶，内含250、500、750、1000、2000、3000或4000 IU的因子VIII效价、一个预填充注射器和一个无菌小瓶适配器。
参考来源：
FDA approves updated Altuviiio® label with expanded pediatric data confirming highly effective bleed protection in children with hemophilia A. News release. Sanofi. May 10, 2024. Accessed May 13, 2024.
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