近日，欧盟委员会(EC)批准Aspaveli(pegcetacoplan)适应症扩展，用于治疗患有溶血性贫血的阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的成年患者。
Aspaveli是Sobi制药公司研发的一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。该药物此前已于2021年12月获欧盟批准用于治疗接受C5抑制剂治疗至少三个月的成人PNH贫血患者。
新闻稿指出，Aspaveli是目前欧洲首个获批用于PNH一线治疗的C3抑制剂，由于其独特的作用模式，通过改善血红蛋白和其他临床指标来提供有效疗效。
注意的是，Aspaveli是pegcetacoplan的欧洲商品名。在美国，pegcetacoplan于2021年5月获得批准，商品名为Empaveli，可用于先前没有接受过治疗的PNH成人患者，也可用于从C5抑制剂（Soliris和Ultomiris）转换治疗的PNH成人患者，并由Apellis公司商业化。
PNH是一种罕见且严重的血液疾病，不受控制的补体激活会导致携氧红细胞遭到破坏。 这种疾病的特点是血红蛋白持续偏低，可能导致频繁输血和贫血引起的严重疲劳等症状。
针对治疗PNH，以往的唯一选择是C5抑制剂（如：Soliris、Ultomiris）。根据在美国和欧盟进行的横断面调查显示，尽管使用C5抑制剂治疗的PNH患者的溶血活性有所改善，但高达86%接受C5抑制剂治疗的PNH患者仍然贫血。
欧盟委员会的最新授权得到了APL2-308 (PRINCE，NCT04085601)研究数据的支持，该研究招募了在招募前三个月内未接受任何补体抑制剂治疗的PNH患者，这些患者的血红蛋白水平低于正常值下限，乳酸脱氢酶水平至少是正常值上限的1.5倍。对照标准治疗(例如，输血、皮质类固醇、铁、叶酸和维生素B12等补充剂；不包括补体抑制剂)。
目前正在对其在血液和肾脏病学领域治疗其他罕见疾病的潜力进行研究。
参考来源：Aspaveli® (pegcetacoplan) approved in Europe for use among treatment naïve adult patients with PNH
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