近日，Cycle Pharmaceuticals Limited(简称Cycle)宣布美国FDA已批准Ormalvi (dichlorphenamide，双氯苯胺)片剂，这是一种口服碳酸酐酶抑制剂，适用于治疗原发性高钾性周期性麻痹(HyperPP)、原发性低钾性周期性麻痹(HypoPP)及相关变异。
原发性周期性麻痹(PPP)是一种罕见的遗传性疾病，其特征是间歇性发作，影响肌肉，导致肌肉无力或暂时性瘫痪。该病发作时大多伴有血清钾离子浓度水平的异常改变，根据血清钾浓度的变化分为低钾型、正常血钾型和高钾型三种。临床上以低钾型周期性麻痹占绝大多数，正常血钾型和高钾型周期性麻痹少见。
Ormalvi治疗原发性周期性麻痹的安全性和有效性在2项临床研究中得到评估。
第一项研究由2项子研究组成，其中包括低钾性周期性麻痹患者(HypoPP；n=44)和高钾性周期性麻痹患者 (HyperPP；n=21)。 主要终点是在为期9周的试验的最后8周内，每周自我报告的肌无力发作的平均次数。
结果显示，接受Ormalvi治疗的HypoPP患者(n=24)每周发作次数比接受安慰剂的患者(n=20)减少2.2次 (P =.02)。 与安慰剂组中的5名患者相比，接受Ormalvi治疗的患者中没有一人因急性恶化而退出研究。
在HyperPP组中，接受Ormalvi治疗的患者(n=12)每周发作次数比接受安慰剂的患者(n=9)减少3.9次 (P =.08)。 与安慰剂组中的2名患者相比，接受Ormalvi治疗的患者中没有一人因急性恶化而退出研究。
第二项研究是一项为期35周、双盲、安慰剂对照的2期交叉试验，由2个子研究组成：HypoPP患者(n=42)和HyperPP患者(n=31)，包括先天性副肌强直患者 。
HypoPP亚研究的主要终点是需要停药的急性不可耐受恶化（基于发作频率或严重程度）的发生率。 结果显示，接受Ormalvi治疗的2名患者与11名安慰剂治疗的患者中观察到急性无法耐受的恶化（P = 0.02）。
在HyperPP子研究中，主要终点是每周自我报告的肌无力发作的平均次数。 Ormalvi治疗的患者每周发作次数比安慰剂组少2.3次(P =.006)。
最后，Ormalvi禁用于：①对双氯苯胺或其他磺胺类药物过敏者；②同时使用Ormalvi和高剂量阿司匹林；③严重肺部疾病，限制对Ormalvi引起的代谢性酸中毒的补偿；④肝功能不全者：Ormalvi可能会加重肝性脑病。
参考来源：
New US product, Ormalvi™ (dichlorphenamide) tablets, launches for primary periodic paralysis (PPP) treatment. News release. Cycle Pharmaceuticals. May 8, 2024.
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