处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎
PDUFA日期：2024年6月10日
FDA正在审查elafibranor的新药申请，elafibranor是一种口服双过氧化物酶体激活受体α和δ (PPAR α/δ)激动剂，用于治疗对熊去氧胆酸反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)。该药物由Genfit公司研发。
该申请包括3期ELATIVE试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04526665）的数据，该试验招募了161名PBC患者，这些患者被随机分配接受每天一次口服elafibranor或安慰剂。
结果显示，51%接受elafibranor治疗的患者达到了生化反应（主要终点；定义为碱性磷酸酶 [ALP] <1.67 x 正常上限 [ULN]，ALP较基线下降 ≥15%，总胆红素正常52周时的水平）与接受安慰剂的患者的比例为4%（安慰剂调整后的差异为47%；P <.001）。 elafibranor组中有15%的患者实现了ALP（关键次要终点）正常化，而安慰剂组中没有患者实现了正常化（P = 0.002）。
Tarlatamab治疗晚期小细胞肺癌
PDUFA日期：2024年6月12日
Tarlatamab是美国安进公司的一种在研的一流双特异性T细胞接合免疫疗法，旨在针对小细胞肺癌(SCLC)细胞上的δ样配体3和T细胞上的CD3。
该申请得到了2期DeLLphi-301试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT05060016）数据的支持，该试验评估了tarlatamab（每2周静脉注射10毫克或100毫克）在经过2次或更多次既往治疗后复发或难治性SCLC患者中的疗效和安全性（N=220）。
结果显示，经过10.6个月和10.3个月的中位随访后，10毫克治疗组和100毫克治疗组的客观缓解率分别为40%（97.5% CI，29-52）和32%（97.5% CI，21-44）。在应答者中，59%（40/68）的应答持续至少6个月。10毫克组和100毫克组的中位无进展生存期分别为4.9个月（95% CI，2.9-6.7）和3.9个月（95% CI，2.6-4.4）。10毫克组和100毫克组的9个月总生存率分别为68%和66%。
Imetelstat用于降低骨髓增生异常综合征的风险
PDUFA日期：2024年6月16日
FDA正在审查imetelstat，这是Geron Corporation公司潜在“first-in-class”端粒酶抑制剂，用于治疗低风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者的输血依赖性贫血。
该应用得到了IMerge研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02598661)数据的支持，该研究评估了imetelstat在国际预后评分系统(IPSS)低或中度1级MDS患者中的应用。在3期部分，178名参与者被随机分配接受每4周静脉注射一次的imetelstat或安慰剂。
结果显示，与安慰剂相比，接受imetelstat治疗的患者中达到8周输血独立性(TI)主要终点的比例显著更高(P <.001)，在8周应答者中，TI持续时间中值接近1年。与安慰剂相比，imetelstat组的平均血红蛋白水平也显著增加(P <.001)。无论环状铁粒幼细胞状态、基线输血负荷和IPSS风险类别如何，关键的MDS亚组均有所改善。
V116预防侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎
PDUFA日期：2024年6月17日
V116是一种正在接受审查的研究性21价肺炎球菌结合疫苗，用于预防18岁及以上成人由肺炎链球菌血清型3、6A、7F、8、9N、10A、11A、12F、15A、15C、16F、17F、19A、20、22F、23A、23B、24F、31、33F、35B引起的侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。
该申请得到了几项3期临床试验数据的支持，包括STRIDE-3（ClinicalTrials.gov标识符:NCT05425732）和STRIDE-6（ClinicalTrials.gov标识符:NCT05420961）研究。这些研究的结果表明，V116在未接种疫苗和之前接种过疫苗的个体中引发了强烈的免疫反应。与PCV20（肺炎球菌20价结合疫苗）相比，在STRIDE-3中未接种疫苗的成人中，V116引发了两种疫苗共有血清型的非劣效免疫反应。在两项研究中，V116的安全性与对照疫苗（PCV20、PCV15【肺炎球菌15价结合疫苗】或PPSV23【肺炎球菌23价疫苗】）相当。
Ensifentrine用于慢性阻塞性肺病的维持治疗
PDUFA日期：2024年6月26日
Ensifentrine是一种设计为雾化吸入的磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂，其对PDE3和PDE4酶的双重抑制作用会产生协同效应，实现以单一化合物即可减少炎症并改善支气管扩张的效果。
该监管批准申请包括两项3期试验的数据，即ENHANCE-1（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04535986）和ENHANCE-2（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04542057），该试验评估了雾化Ensifentrine作为单一疗法或作为长效毒蕈碱拮抗剂或长效β-激动剂的附加药物在中度至重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中的疗效和安全性。
研究结果显示，与安慰剂相比，Ensifentrine治疗可改善肺功能（根据第12周给药后0至12小时曲线下1秒钟平均用力呼气容积【FEV1】面积与基线的变化进行测量）、日常症状和生活质量。Ensifentrine还显著降低了中度至重度COPD恶化的发生率。
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
