据诺华昨日的新闻稿宣布，美国FDA扩大了其药物Lutathera(lutetium Lu 177 dotatate，镥[177Lu]氧奥曲肽)的批准范围，纳入了12岁及以上患有生长抑素受体阳性（SSTR+）胃肠胰神经内分泌肿瘤（包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤）的儿科患者。该药物最初于2018年1月获得美国FDA的批准，用于成年患者。
Lutathera是一款177Lu标记的生长抑素类似物肽，也就是一种放射性同位素标记的奥曲肽。Lutathera作为一种有放射性同位素标记的药物，一方面具有抗癌的成分，同时其所携带的放射性同位素是一种放射性粒子，可以通过物理辐射的方式杀伤癌细胞。Lutathera注射到患者体内后，借助受体-配体的靶向识别作用，捕捉到肿瘤细胞，继而将放射性核素导入肿瘤组织，Lu-177释放高能量的β射线，最终杀灭肿瘤细胞。
新闻稿中指出，这是FDA首次批准针对胃肠胰神经内分泌肿瘤儿童患者群体的疗法，且目前仍是唯一一个被批准用于该疾病的放射性配体疗法。
在欧洲，Lutathera于2017年10月获批用于治疗成人中不可切除或转移性、进行性、分化良好（G1和G2）、生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤，在日本也被批准用于治疗生长抑素受体阳性的神经内分泌肿瘤。
神经内分泌肿瘤是一种起源于全身神经内分泌细胞的癌症，一般发生在小肠、胰腺和直肠，通常被认为是缓慢生长的恶性肿瘤。由于神经内分泌肿瘤的非活动性，其诊断常常延迟，约10%~20%的儿童患者被诊断为转移性疾病。虽然神经内分泌肿瘤是一种罕见疾病，但其发病率在过去几十年中有所增加。
“虽然儿童和青少年中的胃肠胰神经内分泌肿瘤很少见，但其影响可能是毁灭性的。今天的批准满足了这些弱势患者对新治疗方案的迫切需求。”NETTER-P临床试验研究者Theodore Laetsch博士说道。“放射配体疗法的引入显著提高了我们治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤的方法，我很高兴年轻患者现在有可能从这项创新中受益。”
此次扩大批准基于正在进行的多中心、开放标签、单臂2期NETTER-P研究(NCT04711135)的药代动力学、剂量测定和安全性数据，该研究包括9名儿科患者，其中4名患有胃肠胰神经内分泌肿瘤。主要结果指标是第一个治疗周期后靶器官吸收的辐射剂量和不良反应的发生率。
批准还基于NETTER-1 (NCT01578239)中观察到的疗效结果的推断，这是一项在229名局部晚期或不可手术或转移性SSTR阳性中肠类癌患者中进行的随机、多中心、开放标签、活性对照试验，该研究支持了最初在成人患者中的批准。
NETTER-P研究结果显示，12至17岁儿科患者中Lutathera的安全性与成人患者中观察到的安全性一致。在估计的辐射吸收剂量方面也观察到了可比较的结果，发现该剂量在外照射辐射的既定器官阈值范围内。
参考来源：
‘Novartis radioligand therapy Lutathera® FDA approved as first medicine specifically for pediatric patients with gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors,’ press release. Novartis; released on April 23, 2024.
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