美国东部时间4月5日，强生公司宣布美国FDA已批准Carvykti(ciltacabtagene autoleucel，西达基奥仑赛) 用于治疗至少接受过1次既往治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。此前，该疗法于2022年获得美国FDA的批准，仅被批准用于4次或4次以上既往治疗后的复发或难治性MM。
Carvykti是由强生和传奇生物联合开发的一种B细胞成熟抗原（BCMA）导向的基因修饰自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。在结合表达BCMA的细胞后，CAR促进T细胞活化、扩增和清除靶细胞。
随着这一批准，Carvykti成为第一个也是唯一一个被批准用于治疗首次复发多发性骨髓瘤患者的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。
该批准基于随机、开放标签、3期CARTITUDE-4研究（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04181827）的数据，该研究评估了Carvykti在419名复发和来那度胺难治性MM成人患者中的疗效和安全性，这些患者此前接受了至少1种既往治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。
研究参与者被随机1:1分配接受一系列单采、桥接治疗、淋巴清除和Carvykti或医生选择的标准治疗（达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松，或硼替佐米、泊马度胺和地塞米松）。主要终点是无进展生存期（PFS）。
在中位随访15.9个月后，标准治疗组的中位PFS为12个月（95% CI，9.8-14），Carvykti组的中位PFS不可评估（95% CI，22.8-不可评估【NE】）（风险比【HR】，0.41【95% CI，0.30-0.56】；P <.0001）。Carvykti组和标准治疗组的12个月估计PFS率分别为75.9%（95% CI，69.4-81.1）和49.5%（95% CI，42.3-56.3）。
结果还显示，Carvykti组的总有效率为84.6%（95% CI, 79.0-89.2），标准治疗组的总有效率为67.8%（95% CI, 61.0-74.0）（P <.0001）。在反应者中，Carvykti组的74.0%（95% CI，67.5-79.9）的患者达到完全反应或更好，而标准治疗组为22.3%（95% CI，16.8-28.5）（P <.0001）。
在达到部分缓解或更好的患者或达到完全缓解或更好的患者中，Carvykti组的估计中位缓解持续时间未达到标准治疗组的16.6个月（95% CI，12.9-NE）。
Carvykti的安全性包括细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）、帕金森综合征和格林巴利综合征及其相关并发症、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征（HLH/MAS）、长期和复发性血细胞减少症以及继发性恶性肿瘤（包括骨髓增生异常综合征、急性髓细胞白血病和T细胞恶性肿瘤）的黑框警告。警告和预防措施包括早期死亡率增加、低丙种球蛋白血症、感染、超敏反应以及对驾驶和使用机器能力的影响。
最常见的非实验室不良反应（发生率大于20%）为发热、细胞因子释放综合征、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、不明病原体感染、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲下降、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血障碍、便秘和呕吐。最常见的3级或4级实验室不良反应（发生率大于或等于50%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、白细胞减少、血小板减少和贫血。
该研究在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表，并发表在《新英格兰医学杂志》上。
参考来源：
Carvykti® is the first and only BCMA-targeted treatment approved by the US FDA for patients with relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least one prior line of therapy. News release. Johnson & Johnson. April 5, 2024. Accessed April 8, 2024.
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