Mirum Pharmaceuticals，Inc .近日宣布，美国FDA已批准Livmarli(maralixibat)口服溶液用于治疗5岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的患者的胆汁淤积性瘙痒。Mirum还提交了一份额外的补充新药申请（sNDA），以引入3月份研究中使用的更高浓度的Livmarli配方，从而在今年晚些时候扩大年轻PFIC患者的适应症。
Livmarli是一种每日口服一次的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，去年3月，该药获FDA批准用于治疗三个月及以上的Alagille综合征（ALGS）的胆汁淤积性瘙痒。这是唯一一个获批准用于治疗3个月及以上Alagille综合征和5岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者胆汁淤积性瘙痒的药物。
该药物还在欧洲（两个月及以上）、加拿大和全球其他地区被批准用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。Mirum还向欧洲提交了Livmarli的新药申请，寻求批准用于治疗两个月及以上PFIC患者。
此次批准基于一项为期26周的随机、安慰剂对照3期MARCH-PFIC试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03905330）的数据，该试验评估了Livmarli在5岁及以上患有双等位基因已知致病变异体（如PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4或PFIC6）的PFIC患者中的疗效和安全性。
基线时，大多数患者接受稳定的熊去氧胆酸（89.1%）或利福平（51.6%）治疗 。 瘙痒症状采用5点顺序反应量表进行评估，分数范围从0（未观察到/报告）到4（非常严重）。 为了纳入试验，参与者在基线前4周内的平均瘙痒评分至少为1.5。 这些患者被随机分配接受每日两次口服Livmarli 570mcg/kg(n=33) 或安慰剂(n=31)治疗。
患者的护理人员每天两次在瘙痒报告结果仪器 (ItchRO[Obs]) 上报告瘙痒症状。 结果显示，接受Livmarli治疗的患者达到了研究的主要终点，表明根据基线和第15至26周之间平均早晨ItchRO(Obs)瘙痒严重程度评分的平均变化，瘙痒症状与安慰剂相比存在统计学显著差异（与安慰剂的平均差异为 -1.2 [ 95% CI，-1.7，-0.7]；P <.0001）。
观察到Livmarli最常见的不良反应是腹泻、脂溶性维生素缺乏、腹痛、肝脏检查异常、便血和骨折。
参考来源：
Mirum Pharmaceuticals’ Livmarli receives FDA approval for treatment of cholestatic pruritus in patients with progressive familial intrahepatic cholestasis. News release. Mirum Pharmaceuticals. March 13, 2024. Accessed March 14, 2024.
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