昨日，Regeneron Pharmaceuticals, Inc.宣布美国FDA已扩大Praluent(alirocumab)的适应症范围，作为饮食和其他降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)疗法的辅助药物，用于治疗8岁及以上杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)儿童患者，以降低LDL-C。
杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)是一种常染色体显性遗传疾病，其特征是低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)浓度严重升高。如果不及时进行治疗，患者可能会发展为早发性动脉粥样硬化性心血管疾病。LDL-C被公认为心血管疾病(CVD)的主要风险因子。目前针对该疾病的治疗主要是他汀类药物，以及其他降脂疗法（LLTs），包括依折麦布和胆酸螯合剂，可作为他汀类药物的辅助或替代疗法，用于对他汀类药物不耐受的患者。
但，许多患有HeFH的儿童患者仅使用他汀类药物无法达到推荐的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)浓度，需要辅助的降脂治疗(LLT)。
Praluent是一种前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9型(PCSK9)抑制剂，抑制PCSK9与低密度脂蛋白(LDL)受体的结合，从而增加肝细胞表面可用于清除低密度脂蛋白的低密度脂蛋白受体的数量，从而降低血液中的LDL-C水平。
该药最早于2015年获批上市，在美国已被批准的适应症包括：（1）作为饮食的辅助手段，单独或与其他低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低疗法联合用于患有原发性高脂血症（包括HeFH）的成人患者，以降低LDL-C 。（2）用于患有心血管(CV)疾病的成人患者，降低心脏病发作、中风、需要住院治疗的不稳定性心绞痛的风险。（3）作为对患有纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的成人的其他降低LDL-C治疗的辅助治疗，以降低LDL-C。（4）对8岁及以上患有HeFH的儿童结合饮食和其他LDL-C降低治疗，以降低LDL-C。
该研究基于随机、安慰剂对照、双盲3期试验数据（ClinicalTrials.gov标识符:NCT03510884）。研究参与者(N=153)年龄在8至17岁之间（平均年龄13岁），采用低脂饮食并接受背景降脂药物（例如他汀类药物、依折麦布）。 平均体重为53公斤，基线时平均LDL-C为174毫克/分升。
患者被随机分配接受每2周或每4周给药一次的Praluent组或安慰剂组。 在每2周组 (n=49) 中，体重小于50kg的患者接受Praluent剂量为40mg（非批准剂量），体重大于或等于50kg的患者接受 75mg剂量。 在每4周组 (n=52) 中，体重小于50kg的患者接受Praluent剂量为150mg，体重大于或等于50kg的患者接受300mg剂量的Praluent。
对于LDL-C大于或等于110mg/dL的患者，第12周时将剂量调整为每2周75mg（体重<50kg）或每2周150mg（体重≥50kg）。
结果显示：每四周接受一次Praluent的患者在24周时的LDL-C比安慰剂组低31%（97.5%CI：-45.0%至-17.9%；p<0.0001)。对于载脂蛋白B、非高密度脂蛋白-C和总胆固醇，与安慰剂的LS均值差异分别为-29.7%、-30.1%和-22.3%。
Praluent在儿科患者中的安全性与之前针对成人HeFH的试验一致； 试验中没有观察到新的安全信号。
参考来源：
Praluent® (alirocumab) injection receives FDA approval to treat children with genetic form of high cholesterol. News release. Regeneron. March 11, 2024.
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