美国FDA于本月6日宣布辉瑞公司Besponsa (inotuzumab ozogamicin，奥英妥珠单抗)获批用于治疗1岁及以上儿童患者的复发或难治性CD22阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL）。
Besponsa是一款创新型抗体偶联药物，通过可酸解的丁酸接头，将靶向CD22人源化单克隆抗体和细胞毒素ozogamicin（卡奇霉素）两部分组成。Besponsa以单剂量小瓶0.9毫克冻干粉的形式提供，用于复溶和进一步稀释。在使用皮质类固醇、退热药和抗组胺药之前，通过静脉输注给药。
该药最初于2017年6月获得欧盟EMA批准上市，用于既往接受至少一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗失败的复发性或难治性CD22阳性B细胞前体费城染色体阴性(Ph-)急性淋巴细胞白血病(ALL)和费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者的治疗。随后在2017年8月在美国FDA批准上市，用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。
在中国，Besponsa于2021年12月22日在国内获批，以商品名贝博萨上市，用于复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞性白血病(ALL)成年患者。
此次扩大批准是基于一项单臂、开放标签研究的数据，该研究涉及53名1岁至18岁以下复发或难治性CD22阳性B细胞前体ALL儿童患者 。研究参与者接受了1.4毫克/平方米/周期（n=12）或1.8毫克/平方米/周期（n=41）的中位2个周期（范围为1至4个周期）。
试验的主要结果是完全缓解率（CR；定义为骨髓中少于5%的原始细胞且无外周血白血病原始细胞，外周血细胞计数完全恢复【血小板≥100 × 109/L和ANC ≥1 × 109/L】和任何髓外疾病消退】，CR持续时间以及最小残留疾病（MRD）阴性CR患者的比例（通过流式细胞术或聚合酶链反应（PCR）确定白血病细胞包含《1×10-4（《0.01%）骨髓有核细胞）。
结果显示：42%（95% CI，28.1-55.9）的患者（22/53）达到了完全缓解。CR的中位持续时间为8.2个月（95% CI：2.6，不可估计）。在CR患者中，基于流式细胞术的MRD阴性率为95.5%（95% CI，77.2-99.9），基于实时PCR的MRD阴性率为86.4%（95% CI，65.1-97.1）。
最常见的不良反应包括血小板减少、发热、贫血、呕吐、感染、出血、中性粒细胞减少、恶心、白细胞减少、发热性中性粒细胞减少、转氨酶升高、腹痛和头痛。Besponsa的处方信息包括一个黑框警告，即一些使用Besponsa的患者出现了严重的肝损伤（肝毒性），包括肝静脉阻塞（静脉闭塞性疾病【VOD】或肝窦阻塞综合征）。如果出现肝毒性，医生应暂停治疗或减少Besponsa的剂量。如果发生VOD，患者应停止使用Besponsa，如果病情严重，应接受标准VOD治疗。黑框警告还包括接受某种干细胞移植后使用Besponsa的患者死亡风险增加。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA approves inotuzumab ozogamicin for pediatric patients with acute lymphoblastic leukemia. March 6, 2024.
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