近日，美国FDA已做出最终决定，撤销Pepaxto（melphalan flufenamide，美法仑氟苯甲酰胺）用于治疗多发性骨髓瘤的批准。
2021年2月，Pepaxto获得加速批准，与地塞米松联合使用，用于治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的成人患者，这些患者之前接受过至少4种疗法，且其疾病对至少1种蛋白酶体抑制剂、1种免疫调节剂和1种CD38定向单克隆抗体具有耐药性。该批准取决于验证性试验中临床效益的验证。
3期OCEAN试验(NCT03151811)旨在作为验证性试验，但研究结果显示，与泊马度胺相比，Pepaxto增加了多发性骨髓瘤患者的死亡风险。随后决定撤回批准，因为现有证据表明Pepaxto在该患者群体中使用并不安全或有效。
随后，Oncopeptides公司决定将Pepaxto从美国市场撤回。然而，该公司根据OCEAN研究的总体生存数据的进一步分析取消了自愿撤回。在与该公司审查了所有可用数据后，FDA基于验证性研究未证实临床益处以及证据表明Pepaxto不安全或无效的事实，做出了撤回Pepaxto批准的最终决定 。
FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks医学博士作为专员的指定人发布了最终决定。在公开文件中，他写道，“我认识到撤销Pepaxto的决定可能会让患者感到不安，他们已经用尽了针对其病情批准的所有药物，他们的亲人和供应商也是如此。然而，我也相信患者应该得到FDA批准的安全有效的治疗。我同样感到失望的是，旨在证实Pepaxto临床疗效的随机试验未能证实这一点。我希望今天的决定最终有助于保护患者，强调产品获得FDA批准的标准，并有助于将努力和资源引向未来受益的领域。”
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA issues final decision to withdraw approval of Pepaxto (melphalan flufenamide). February 23, 2024.
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