Applied Therapeutics公司于当地时间2月28日宣布，美国FDA已接受其在研疗法govorestat(AT-007)用于治疗经典半乳糖血症的新药申请(NDA)，并授予其优先审评资格。FDA指定处方药使用者自由法案(PDUFA)的目标行动日期为2024年8月28日。
目前，该公司已向欧洲药品管理局(EMA)递交相关上市申请，并预计EMA将于2024年第四季度做出审评决定。
新闻稿指出，如果govorestat获得监管机构的批准，将成为首款用于治疗半乳糖血症的药物。
半乳糖血症是一种罕见的遗传代谢疾病，导致无法代谢简单的半乳糖。半乳糖存在于食物中，但也由身体内源性产生。如果代谢不当，半乳糖会转化为毒性代谢物半乳糖醇，从而导致神经系统并发症，包括言语、认知、行为和运动技能方面的缺陷，还会导致青少年白内障和女性卵巢功能不全。
半乳糖血症可以分为3种类型：半乳糖激酶缺乏型、半乳糖-1-磷酸尿苷转移酶缺乏型、尿苷二磷酸半乳糖-表异构酶缺之型 。半乳糖-1-磷酸尿苷转移酶缺乏型约占95%，为经典型半乳糖血症，临床特征最为显著，是最常见的半乳糖血症。
在美国和大多数欧盟国家，新生儿半乳糖血症筛查是强制性的，这有助于快速识别受影响的患者。
govorestat是一种具有中枢神经系统(CNS)渗透性的醛糖还原酶抑制剂(ARI)，目前正被开发用于治疗几种罕见的神经系统疾病，包括半乳糖血症、山梨醇脱氢酶(SORD)缺乏症和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍(PMM2-CDG)。
此次govorestat的新药上市申请主要递交材料包括来自临床前数据、针对2-17岁半乳糖血症儿童的ACTION-Galactosemia Kids临床3期试验数据，以及针对成人半乳糖血症患者的ACTION-Galactosemia临床1/2期试验的积极结果。
分析显示，接受govorestat治疗患者的日常生活活动、行为症状、认知、精细运动技能和震颤获得改善。govorestat还显著降低了半乳糖血症成人和儿童的血浆半乳糖醇水平。半乳糖醇是一种毒性代谢物，可导致半乳糖血症患者的组织损伤和长期并发症。
govorestat亦展现良好的安全性，显示该疗法对患者的积极临床益处。
此外，govorestat也在进行中的3期INSPIRE试验中进行研究，该试验正在评估govorestat与安慰剂在SORD缺乏症患者中对山梨醇减少的影响以及美国和欧洲约50名16-55岁患者的临床结果。在一项为期12个月的中期分析中，govorestat在山梨醇与临床结果复合指标相关性的预定主要终点上取得了统计学显著性，并证明与安慰剂相比，山梨醇水平持续下降，具有统计学显著性。
该药物还证明了对CMT健康指数(CMT-HI)患者报告结果指标的高度统计显著性影响，还有goforestat对下肢功能、活动能力、疲劳、疼痛、感觉功能和上肢功能等类别均有益处。
Applied表示，正在开发一种新型强效醛糖还原酶抑制剂(ARI)AT-001，用于治疗糖尿病性心肌病(DbCM)，这是一种致命的心脏纤维化。其他临床前管线还包括AT-003，这是一种用于治疗糖尿病性视网膜病变的ARI，口服后可穿过眼球后部。
参考来源：
Applied Therapeutics Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Govorestat for the Treatment of Classic Galactosemia. Retrieved February 28, 2024.
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