Incyte近日宣布，美国FDA已同意优先审查Axatilimab的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗至少两条先前系统治疗路线失败后的慢性移植物抗宿主病(GVHD)。该机构决定的处方药使用费法案的日期定为2024年8月28日。
慢性移植物抗宿主病(GVHD)是供体来源的造血细胞针对受体组织的免疫反应，是同种异体造血干细胞移植的一种严重的、可能危及生命的并发症，可持续数年。 据估计，大约40%的移植受者会出现慢性GVHD，这种疾病通常表现在多个器官系统，通常累及皮肤和粘膜，其特征是纤维化组织的发展。
Axatilimab是一种研究性单克隆抗体，靶向集落刺激因子-1受体或CSF-1R，一种被认为控制单核细胞和巨噬细胞存活和功能的细胞表面蛋白。在临床前模型中，抑制通过CSF-1受体的信号传导已显示出减少疾病介导的巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，这已显示出在GVHD和特发性肺纤维化(IPF)等疾病的纤维化疾病过程中起关键作用。
该药物此前已获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗慢性移植物抗宿主病和特发性肺纤维化患者。
该申请得到了2期AGAVE-201研究（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04710576）数据的支持，该研究评估了axatilimab在241名患有复发性或难治性活动性GVHD的成人和儿童患者中的安全性和有效性，这些患者的疾病在接受2种治疗后出现进展 。先前的治疗包括ruxolitinib（74%）、ibrutinib（31%）和belumosudil（23%）。
研究参与者被随机分配到3个治疗组之一：每2周0.3毫克/千克、每2周1毫克/千克或每4周3毫克/千克。主要终点是总缓解率（ORR），定义为每个剂量组中在第7周期第1天达到基于2014 NIH慢性GVHD共识标准的客观缓解的患者比例。
研究结果显示，在治疗的前6个月内，每2周接受0.3mg/kg的患者的ORR最高，为74%（95% CI，63-83）。该队列中的中位反应时间为1.7个月（范围为0.9-8.1）；这些患者中有60%在12个月时保持反应。
在0.3mg/kg剂量组中，55%的患者在改良的Lee症状量表评分（次要终点）中至少获得了7分的改善。
此外，在基线时观察到所有涉及器官的器官特异性反应，在纤维化主导的器官中有显著反应：食管（78%）、关节和筋膜（76%）、肺（47%）和皮肤（27%）。
报告的最常见的治疗中出现的不良事件是天冬氨酸氨基转移酶、血液肌酸磷酸激酶、脂肪酶、乳酸脱氢酶和丙氨酸氨基转移酶升高。
参考来源：
Incyte announces US Food and Drug Administration grants Priority Review for axatilimab for the treatment of chronic graft-versus-host disease. News release. Incyte. February 27, 2024.
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