近日，渤健(Biogen)与Ionis公司联合开发的Qalsody(tofersen)已被欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)推荐用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS，又称渐冻症)。CHMP)预计将在今年第二季度做出决定。
去年4月，美国FDA加速批准Qalsody用于治疗具有超氧化物歧化酶1(SOD1)突变的肌萎缩侧索硬化症的成人患者(ALS），这一适应症是根据Qalsody治疗的患者血浆神经丝轻链(NfL)的减少而加速批准的。
ALS是一种罕见的进行性神经退行性疾病，导致大脑和脊髓中负责控制随意肌肉运动的运动神经元的缺失。在所有ALS病例中，只有10％是家族性的，其中五分之一是由于SOD1基因突变所导致的。
如果获得批准，Qalsody将成为欧盟批准的第一种针对ALS遗传原因的治疗方法。
Qalsody是一种反义寡核苷酸药物，它可以与编码SOD1的mRNA结合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，进而减少突变的SOD1蛋白生成。
人用药品委员会(CHMP)对Qalsody的建议基于全部证据，包括靶向作用机制、生物标志物和临床数据 。在为期28周的3期VALOR研究中，与安慰剂组相比，接受Qalsody的参与者血浆神经丝轻链（NfL）减少了60%，表明神经元损伤减少。
根据ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）的测量，与接受安慰剂的参与者相比，接受Qalsody的参与者的体能有改善的趋势。
在≥10%的Qalsody治疗参与者中发生的最常见副作用是疼痛、疲劳、发烧、关节痛、肌肉疼痛和脑脊液中白细胞和蛋白质水平升高，比安慰剂组更多。严重的神经系统事件，包括脊髓炎和/或神经根炎；视乳头水肿和颅内压升高；无菌性脑膜炎也有报道。
Biogen的开发主管Priya Singhal说:“CHMP的积极意见加强了Qalsody在SOD1-ALS中的影响，并进一步表明Biogen致力于解决ALS和神经肌肉疾病患者未满足的需求。”
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