据Harmony Biosciences Holdings, Inc.近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予pitolisant治疗Prader-Willi综合征（PWS）的孤儿药指定资格。
PWS是一种罕见的遗传性神经疾病，具有许多由下丘脑功能障碍引起的症状。下丘脑是大脑的一部分，控制睡眠-觉醒状态的稳定性和调节饥饿和饱腹感之间平衡的信号，导致PWS患者的主要症状、食欲过盛（强烈持续的饥饿感伴有对食物的专注、消耗食物的极端冲动、与食物相关的行为问题和缺乏正常饱腹感）、日间过度嗜睡（EDS）和行为症状。其他特征包括肌肉张力低、身材矮小和认知障碍。
Pitolisant是一种选择性组胺-3受体拮抗剂/反向激动剂，可增加组胺的合成和释放。目前以品牌名Wakix上市，获批用于治疗成人发作性睡病的EDS或猝倒。
在即将到来的3期注册TEMPO研究中，Harmony公司将评估pitolisant在PWS治疗EDS和行为障碍的安全性和有效性。这项全球研究预计于2024年第一季度开始，将对6岁及以上的PWS患者进行随机、双盲、安慰剂对照试验 。
参考来源：
Harmony Biosciences receives US Food and Drug Administration Orphan Drug designation for pitolisant in Prader-Willi Syndrome. News release. Harmony Biosciences. February 20, 2024. Accessed February 21, 2024
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