近日，美国食品和药物管理局(FDA)已授予Ruxoprubart(NM8074)孤儿药资格，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。
PNH是一种罕见的、获得性的、危及生命的血液疾病，其特征是PNH-红细胞(RBC)克隆大小低、溶血、血红蛋白尿、血红蛋白水平低、乳酸脱氢酶(LDH)升高以及许多其他可能导致慢性问题的症状，包括未经治疗过早死亡。其中，慢性症状和多器官损伤在PNH患者中普遍存在。
针对PNH的治疗，替代通路(AP)的失调被广泛认为是影响PNH疾病进程的关键因素。此前，FDA已批准标准疗法补体C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)、Soliris(eculizumab)、补体C3抑制剂Pegcetacoplan以及补体因子B(FB)抑制剂Fabhalta(iptacopan)用于PNH治疗和潜在症状管理，接受这些疗法的患者通常引发一些明显的副作用，急需新疗法来满足该疾病的潜在关键需求。
Ruxoprubart是一种正在研究的抗Bb人源化抗体。 通过选择性结合旁路途径的蛋白Bb，该药有望防止PNH中红细胞因血管外和血管内溶血而溶解。
在一项已完成的1期试验中，对健康参与者施用ruxoprubart证实该药物对替代途径具有特异性，并且对经典途径没有影响 。
研发公司NovelMed监管事务副总裁Robert Bard表示：“我们很高兴FDA决定授予ruxoprubart孤儿药资格，这突显了PNH患者对创新治疗解决方案的迫切需求。”
目前，Ruxoprubart正在进行一项2期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05646524）中对未接受过补体抑制剂治疗的成年PNH患者进行研究。 据该公司称，早期结果表明该治疗有望增加PNH细胞克隆大小并减少浓缩红细胞输注的需求。
参考来源：
Ruxoprubart (NM8074) scores FDA Orphan Drug designation for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) treatment. NovelMed. News release. February 12, 2024.
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