葛兰素史克（GSK）公司于近日宣布，Omjjara(momelotinib,莫洛替尼)已获欧盟委员会(EC)批准用于治疗患有中重度贫血的骨髓纤维化患者。去年9月，该药以商品名Ojjaara获得美国FDA批准。
该决定使Omjjara成为欧盟批准的第一种针对该疾病的药物，具体用于治疗患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化的中度至重度贫血成年患者的疾病相关脾肿大或症状。
骨髓纤维化是一种罕见的血癌，可能导致严重的血细胞计数过低。这种疾病会导致贫血，必须通过定期输血来治疗。其他并发症包括疲劳、盗汗、骨痛和脾脏肿大。据葛兰素史克称，约40%的骨髓纤维化患者在诊断时患有中度至重度贫血，并且几乎所有人都会在病程中出现贫血，超过30%的患者会因贫血而停止治疗 。
血液移植和骨髓移植是治疗这种疾病的少数几种选择之一。Jakafi（ruxolitinib）和danazol（达那唑）等化合物获批用于治疗骨髓纤维化，但无法解决这种疾病的贫血问题。
美国版Ojjaara
Omjjara是一种每天一次的口服Janus激酶1和2(JAK1/2)和激活素a受体I型(ACVR1)小分子抑制剂，是首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物，旨在减缓该疾病的关键症状，即贫血和脾脏肿大等。
欧盟上市许可得到了pivotal MOMENTUM研究结果的支持，该研究评估了Omjjara与达那唑（一种合成类固醇）在贫血、有症状和JAK抑制剂经历的骨髓纤维化人群中的疗效。
该试验符合所有主要和关键次要终点，与接受达那唑治疗的患者相比，接受Omjjara治疗的患者症状改善、脾脏大小和输血无关。
此外，来自晚期SIMPLIFY-1试验的中度至重度贫血成年患者亚人群的数据也支持该公司的申请。该试验评估了Omjjara与ruxolitinib在未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。
结果显示，接受Omjjara治疗的患者中有31.4%（95%CI，21.8-42.3）达到主要终点，即脾脏体积减小至少35%，而接受ruxolitinib治疗的患者为32.6%（95%CI，23.4-43.0）。
在两项研究中，momelotinib最常见的不良反应是血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。
葛兰素史克肿瘤学全球产品战略高级副总裁Nina Mojas表示:“患有骨髓纤维化的挑战可能是沉重的负担，有症状的患者可能会经历脾脏肿大、疲劳、盗汗和骨痛。到目前为止，还没有特别指明的选项来治疗同时患有贫血的患者的这些症状。
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