昨日，百时美施贵宝宣布Lisocabtagene Maraleucel（liso-cel）的监管申请在美国FDA和日本厚生劳动省(MHLW)获得批准。
在美国，美国FDA已经接受了该公司对liso-cel的两项补充生物制剂许可申请(sBLA)，以扩展到新的适应症，包括在布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)后治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)和复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者。FDA已批准对这两项申请进行优先审查，并指定复发或难治性FL的Breyanzi和复发或难治性MCL的Breyanzi的处方药使用者费用法案(PDUFA)目标日期分别为2024年5月23日和2024年5月31日。
在日本，日本厚生劳动省(MHLW)接受了liso-cel的补充新药申请 (sNDA)，用于治疗复发性或难治性 FL。
liso-cel是一种CD19指导的CAR T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR T细胞的扩增和持久性。Breyanzi是由患者自己的T细胞制成的，这些T细胞被收集起来并经过基因改造成为CAR T细胞，然后通过输注进行一次性治疗。
此前该药物以商品名Breyanzi获批，用于先前已接受过2种或2种以上系统疗法的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(R/R LBCL)成人患者，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤(HGBL)、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、滤泡性淋巴瘤3B级。
注意的是，Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统(CNS)淋巴瘤患者的治疗 。
sBLAs得到了TRANSCEND FL试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04245839）和TRANSCEND NHL-001试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT02631044）数据的支持，前者是一项评估liso-cel在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（包括高危二线FL）患者中应用的开放性2期单组研究，后者是一项评估liso-cel在复发或难治性MCL患者队列中应用的开放性1期单组研究。
在TRANSCEND FL的101例复发/难治性FL患者中，总缓解率(ORR)为97%（95% CI，91.6-99.4；p《0.0001），94%的患者获得完全缓解。在中位随访16.6个月时，未达到中位缓解持续时间；81.9%的应答者在12个月时有持续应答。在中位随访17.5个月时，中位无进展生存期(PFS)也未达到；80.7%的患者观察到12个月的PFS。
TRANSCEND NHL-001的MCL队列纳入了经过2次或更多既往治疗(包括BTKi)后复发或难治性疾病的患者(n=74)。在中位随访16.1个月时，ORR为86.5%（95%可信区间为76.5-93.3；p《0.0001），74.3%的患者达到完全缓解。
两项试验均未观察到新的安全性信号。
参考来源：
Regulatory applications accepted in the US and Japan for Bristol Myers Squibb’s Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) in relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) and relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL). News release. Bristol Myers Squibb. January 30, 2024.
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