制药公司再生元(Regeneron Pharmaceuticals)与赛诺菲(Sanofi)于1月25日联合宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准其Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）用于治疗1-11岁、体重至少为15公斤且患有嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)的儿童患者。Dupixent于2022年5月首次获得FDA批准，用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤的EoE患者。
新闻稿指出，Dupixent目前是FDA批准专门用于治疗这一患者群体的首款药物。
嗜酸细胞性食管炎（EoE）是一种慢性免疫系统疾病，该病会导致一种白细胞（嗜酸性粒细胞）在连接口腔和胃的管道的内膜上聚集，该管道也称为食管。这种疾病与2型炎症有关，2型炎症被认为是损害食管和损害其功能的原因。EoE会严重影响儿童的进食能力，他们可能会出现胃灼热、呕吐、腹部不适、吞咽困难、拒食和发育不良等症状。这些症状会对他们的生长发育产生不利影响，可能需要持续治疗EoE以降低并发症和疾病进展的风险。
Dupixent是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素4 (IL-4) 和白细胞介素13 (IL-13) 途径的信号传导，并且不是免疫抑制剂 。Dupixent单抗已被FDA批准治疗包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病（CRSwNP）、结节性痒疹和嗜酸性食管炎等疾病。
该批准得到了随机、双盲、安慰剂对照3期EoE KIDS研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04394351）的数据支持，该研究评估了dupilumab在患者中的疗效和安全性1至11岁且具有活跃EoE，该试验分为两部分（A部分和B部分）。
尽管在筛选前或筛选期间接受了质子泵抑制剂治疗并且有EoE体征和症状史，但符合条件的患者在每个高倍视野 (eos/hpf) 上皮内嗜酸性粒细胞仍为15个或更多。 A部分的主要终点是组织学疾病缓解，定义为在第16周达到食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值6或更少eos/hpf的患者比例。
结果显示，根据体重分级给药方案（≥15至<30kg：每2周200mg；≥30至<60kg：每2周300mg）65.6%（21/32）的患者在第16周实现了组织学疾病缓解，而接受安慰剂的患者中有3.4%（1/29）实现了组织学疾病缓解（差异为62%【95% CI，44-79.95】）。
此外，与安慰剂组相比，在16周时，接受dupilumab治疗的患者出现1种或1种以上EoE体征【如胃痛、呕吐、拒食】的天数比例显著降低（基于儿童EoE体征/症状问卷-护理人员版本）。
该研究的B部分是一个延长的积极治疗期，包括47名完成A部分的患者。在第52周，A部分和B部分中接受dupilumab治疗的32名患者中有17名（53%）以及B部分中从安慰剂改用dupilumab的15名儿童中有8名（53%）实现了组织学缓解。
据报告，dupilumab的最常见不良事件为注射部位反应、上呼吸道感染、关节痛和疱疹病毒感染。
Regeneron董事会联席主席、总裁兼首席科学官、医学博士George D. Yancopoulos表示:“通过此次批准，Dupixent成为1岁及以上、体重至少15 kg的EoE患者的第一个也是唯一的治疗选择。“通过针对导致这种疾病的潜在2型炎症，Dupixent有可能改变对这些儿童的护理标准，就像对患有EoE的成人和青少年一样。”
参考来源：
Dupixent® (dupilumab) FDA approved as first and only treatment indicated for children aged 1 year and older with eosinophilic esophagitis (EoE). News release. Regeneron. January 25, 2024.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
