Ionis制药公司宣布，Donidalorsen在遗传性血管性水肿(HAE)患者中的3期OASIS-HAE研究的阳性顶线结果。
HAE是一种罕见的、严重的常染色体显性遗传病，临床上以反复发作、难以预测的皮肤和黏膜下水肿为特点，水肿可发生在任何部位。HAE的治疗主要包括发作期的急性治疗和缓解期的预防治疗，传统治疗药物主要包括弱化雄激素、抗纤维蛋白溶解剂，新鲜冷冻血浆(FFP)。
Donidalorsen是一种在研配体偶联反义(LICA)药物，每月皮下注射一次，旨在靶向并减少前激肽释放酶(PKK)的产生，前激肽释放酶是血浆激肽释放酶的前体。 PKK在激活与HAE攻击相关的炎症介质中发挥作用。
这项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照OASIS-HAE研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05139810）招募了91名12岁及以上1型和2型HAE患者。 研究参与者以2:1的比例随机分配，接受80mg donidalorsen或安慰剂皮下注射，每4周或8周一次，持续24周。 在每个队列中，参与者按照3:1的比例随机分配接受donidalorsen或安慰剂治疗 。
结果显示，该研究达到了其主要终点，表明与安慰剂相比，每4周(P <.001)或每8周(P =.004)接受donidalorsen治疗的患者HAE发作率显著降低。
在研究中，donidalorsen显示出良好的安全性和耐受性，接受donidalorsen治疗的患者没有出现严重的不良事件。
基于这些积极的数据，Ionis正准备向美国FDA提交新药申请。
OASIS-HAE以及OASIS-Plus扩展研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05392114）的数据预计将在即将召开的医学大会上公布。
参考来源：
Ionis announces positive topline results from phase 3 OASIS-HAE study of investigational donidalorsen in patients with hereditary angioedema. News release. Ionis Pharmaceuticals, Inc. January 22, 2024
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