近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已全面批准Balversa(erdafitinib，厄达替尼)用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)的成人患者，这些患者具有易感FGFR3基因改变，其疾病在至少1次既往全身治疗后或之后进展。该药物是一种口服FGFR激酶抑制剂，于2019年获得FDA加速批准。
注意的是，Balversa是第一个获得批准的口服FGFR激酶抑制剂，也是第一个也是唯一一个针对转移性尿路上皮癌且FGFR改变患者的靶向治疗药物。
Balversa的疗效得到了3期THOR研究(NCT03390504)第1组数据的支持，该研究将Balversa与标准护理化疗(研究者选择的多西他赛或长春氟宁)进行了比较。第1组包括266名患有晚期尿路上皮癌且携带着选定的FGFR3改变的成年人。
所有患者均在接受1或2次既往治疗后出现疾病进展，其中至少1次治疗包括程序性死亡受体1(PD-1)或程序性死亡配体1(PD-L1)抑制剂。主要疗效终点是总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和客观缓解率(ORR)。
研究结果显示，与化疗相比，Balversa治疗可将死亡风险降低36%（风险比[HR]，0.64[95%CI，0.47-0.88]；P=0.005） 。Balversa组的中位OS为12.1个月，而化疗组为7.8个月。
Balversa组的中位PFS为5.6个月，而化疗组为2.7个月（HR，0.58[95%CI，0.44-0.78；P=0.0002）。Balversa组的ORR为35.3%（完全缓解5.1%，部分缓解30.1%），而化疗组ORR为8.5%（完全缓解0.8%，部分缓解7.7%）。
应根据FDA批准的伴随诊断检测到的肿瘤标本中是否存在易受影响的FGFR3基因改变来选择患者进行治疗。不建议将Balversa用于治疗符合条件且之前未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者。
最常见的（》20%）不良反应（包括实验室异常）是磷酸盐升高、指甲异常、腹泻、口腔炎、碱性磷酸酶升高、血红蛋白降低、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、钠减少、肌酐升高、口干、磷酸盐减少、手掌-足底感觉异常综合征、味觉障碍、疲劳、皮肤干燥、便秘、食欲下降、钙升高、脱发、干眼、钾升高和体重下降。
推荐的erdafitinib剂量为每日口服一次8mg，在14至21天时，根据耐受性(包括高磷血症)增加剂量至9mg每日一次。治疗应持续到疾病进展或不可接受的毒性。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA approves erdafitinib for locally advanced or metastatic urothelial carcinoma. January 19, 2024.
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